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Malattie Rare

Casuale

SMA: nuovi studi su efficacia di risdiplam nei neonati

Nintedanib in bambini e adolescenti con malattia polmonare interstiziale fibrosante

Emofilia B grave e moderatamente grave: approvata rimborsabilità di etranacogene dezaparvovec

Nefropatia Ig-AN, nuovi risultati positivi per iptacopan

Impatto del sequenziamento genomico nello screening neonatale sulla programmazione delle terapie per malattie rare

Screening neonatale esteso e genomica: nuove prospettive per diagnosi precoce e...

Altems, le sfide per lo sviluppo dei farmaci orfani e pediatrici

Efficacia dei modulatori CFTR in pazienti con fibrosi cistica in studi...

Colangite: parere positivo per due nuovi farmaci dal CHMP

Presentati i dati del rapporto ExploRare 3.0 sulle malattie rare, farmaci...

Teleangectasia emorragica ereditaria

Teleangectasia emorragica ereditaria, rara ma non troppo: risultati di una nuova...

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Editoriale

Un ruolo cruciale nella gestione del paziente ustionato

Purtroppo, l’anno è cominciato male con l’incendio di Crans-Montana. Questo evento ha coinvolto a cascata tutti, in primis emotivamente e in secondo...
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