SLA, annunciati i risultati dello studio fase III di farmaco orfano

(immagine Canva)

In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2024, Bruschettini Srl ha annunciato che verranno presentati a Stoccolma il prossimo giugno i risultati ottenuti a conclusione dello studio clinico di Fase III del farmaco orfano per il trattamento della SLA.

La sclerosi laterale amiotrofica è una rara malattia neurodegenerativa di tipo progressivo. Colpisce il sistema nervoso centrale, interessando i motoneuroni e portando ad una graduale riduzione delle capacitĂ  di muoversi, comunicare, alimentarsi e respirare. 

La sua prevalenza è maggiore negli uomini. A livello numerico, si stimano 6mila pazienti in Italia e 30 mila a livello europeo. Il decorso può variare, con un’aspettativa di vita che va da pochi mesi a qualche decennio, in media 3 anni.

Per il trattamento della SLA è attualmente disponibile in Europa un solo farmaco, il riluzolo, non risolutivo, il che sottolinea la necessità e l’urgenza di nuove soluzioni terapeutiche in grado di contrastare questa grave patologia.

Lo studio clinico sul farmaco TUDCA

Annunciati da Bruschettini Srl, al 100% di PIAM Farmaceutici, partner industriale del Consorzio Internazionale che ha condotto lo studio clinico coordinato dall’Irccs Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (MI) – lo scorso 29 febbraio, in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, i risultati della conclusione dello studio clinico di fase III sul farmaco a base di acido tauroursodesossicolico – TUDCA, con indicazione per la SLA, che verranno illustrati a giugno a Stoccolma nel corso dello European Network to Cure ALS, dedicato a Università, Ospedali e Aziende che svolgono attività clinica e di ricerca sulla SLA. Il farmaco ha ricevuto la designazione orfana da parte della Commissione Europea per il trattamento di questa rara patologia neurodegenerativa.

Il trial clinico e i pazienti arruolati

Il trial di fase III sul farmaco TUDCA – sostanza neuroprotettiva – è stato avviato nel 2019 per dimostrare l’efficacia del trattamento, e ha coinvolto 336 pazienti con sclerosi laterale amiotrofica arruolati in 25 centri situati in: Italia, Francia, Germania, Olanda, Belgio, Irlanda e nel Regno Unito.

Lo studio ha previsto una prima fase in doppio cieco della durata di 18 mesi, in cui i pazienti sono stati randomizzati per ricevere TUDCA o placebo in aggiunta alla terapia standard con riluzolo, cui seguono ulteriori 18 mesi di sperimentazione “in aperto” finalizzati alla raccolta di ulteriori dati a lungo termine. 

“Condivideremo con il network di Centri Europei che si occupano di sclerosi laterale amiotrofica i risultati di questo studio”, ha precisato Gabriele Nicolini, direttore medico di Bruschettini. “Siamo fortemente impegnati nella ricerca di soluzioni che migliorino la qualitĂ  di vita, e la prolunghino, dei pazienti affetti da SLA.
Dopo anni di ricerca scientifica poter dare una nuova opportunitĂ  terapeutica a queste persone sarebbe sicuramente significativo, così come per le loro famiglie, e segnerebbe un passo in avanti per la medicina”.

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