La Commissione Europea ha approvato trofinetide per il trattamento di sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett in pazienti adulti e pediatrici dai cinque anni in su. Lo ha annunciato Acadia Pharmaceuticals Inc., precisando che si tratta del primo e unico trattamento autorizzato nell’Unione Europea per questa indicazione.
L’approvazione riguarda tutti i 27 stati membri dell’UE, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia, e apre ora la fase dei processi nazionali necessari per rendere disponibile la terapia ai pazienti idonei.
Il valore clinico dell’approvazione
La sindrome di Rett è una rara patologia neurologica dello sviluppo, spesso associata a regressione delle competenze comunicative, disturbi del sonno, ansia, alterazioni comportamentali e progressivo coinvolgimento motorio.
«La sindrome di Rett è caratterizzata da un quadro neurocomportamentale complesso che include una fase regressiva, contraddistinta dalla rapida perdita delle competenze linguistiche e comunicative, frequentemente associata a disturbi del sonno, ansia e altre alterazioni comportamentali che compromettono significativamente la qualità di vita delle pazienti e delle loro famiglie.
Con la progressione della malattia, il coinvolgimento si estende ad altri aspetti, in particolare a quello motorio, determinando una disabilità complessa che interessa pressoché ogni aspetto della vita quotidiana.
Per questo siamo entusiasti del passo avanti compiuto a livello europeo, per dare ai pazienti, alle loro famiglie e a tutta la comunità clinica, una nuova opportunità per contrastare i sintomi neurocomportamentali della malattia», commenta Aglaia Vignoli, professore associato di Neuropsichiatria infantile dell’Università Statale di Milano e direttore del dipartimento di Neuropsichiatria Infantile Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano.
Dati dello studio e accesso
L’autorizzazione all’immissione in commercio di trofinetide si basa principalmente sui risultati dello studio di fase 3 Lavender™, che ha evidenziato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nelle caratteristiche principali della sindrome di Rett, misurati attraverso il questionario sul comportamento della sindrome di Rett (RSBQ) e la scala dell’impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I).
«L’approvazione di trofinetide segna un importante passo avanti nella nostra missione di fornire un trattamento innovativo alle migliaia di persone che convivono con la sindrome di Rett nell’UE e che da tempo vivono con ampi bisogni medici insoddisfatti.
Siamo entusiasti di questo traguardo e siamo impegnati a collaborare con le autorità regolatorie competenti e con la comunità di clinici e di pazienti europea, per favorire l’accesso tempestivo a questa nuova opportunità terapeutica per i pazienti europei idonei», dichiara Catherine Owen Adams, CEO di Acadia Pharmaceuticals Inc.
«Questo traguardo storico rappresenta un progresso significativo per i pazienti, i caregiver e la più ampia comunità della sindrome di Rett in Europa, che da molto tempo è in attesa di un’opzione terapeutica incentrata specificamente sui sintomi neurocomportamentali di questo disturbo complesso», afferma Pedro Rocha, presidente di Rett Syndrome Europe.
