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Malattie Rare

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Malattia di Pompe, la terapia prenatale migliora gli esiti

Redazione - 2 febbraio 2023

Fibrosi cistica: FDA approva inizio sperimentazioni cliniche per un nuovo farmaco

Talassemia, come migliorare il percorso del paziente

Ipertensione arteriosa polmonare, risultati positivi da studio fase 3 su uso di sotatercept

Esofagite eosinofila, approvata terapia con budesonide in compresse orodispersibili

Fibrosi cistica, estesa indicazione di ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor a bambini tra 6 e...

Redazione - 25 ottobre 2022

Neuromielite ottica, satralizumabl primo trattamento sottocutaneo

Redazione - 11 ottobre 2022

SLA, FDA approva nuovo farmaco

Redazione - 10 ottobre 2022

Acondroplasia, vosoritide disponibile in Italia

Redazione - 3 ottobre 2022

Nintedanib in bambini e adolescenti con malattia polmonare interstiziale fibrosante

Redazione - 5 settembre 2022

Disponibile in Italia una nuova opzione terapeutica per epilessia farmaco-resistente

Redazione - 21 luglio 2022

Malattie ultra-rare, migliorare la legge sui farmaci orfani e la ricerca

Redazione - 14 luglio 2022

Efficacia dei modulatori CFTR in pazienti con fibrosi cistica in studi...

Redazione - 28 giugno 2022

Altems, le sfide per lo sviluppo dei farmaci orfani e pediatrici

Redazione - 22 giugno 2022

Malattia di Fabry, nuove interessanti prospettive dal PRX-102

Redazione - 26 aprile 2022
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