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Malattie Rare

Casuale

Terapia genica SGT-501, FDA approva gli studi clinici dell’Irccs Maugeri

Acido obeticolico, possibile revoca dell’autorizzazione a immissione in commercio

Ataluren e distrofia di Duchenne: da AIM un position paper

Fondazione Telethon presenta a EMA una nuova terapia genica

Emofilia B grave e moderatamente grave: approvata rimborsabilità di etranacogene dezaparvovec

progetto Micro_Care cromatinopatie

MiCrO_Care, nuove speranze per pazienti con cromatinopatie

HackERare, hackathon per sensibilizzare sulle malattie rare

Neuromielite ottica, satralizumabl primo trattamento sottocutaneo

Emoglobinuria parossistica notturna, dati favorevoli per crovalimab

Burosumab rimborsabile contro l’osteomalacia indotta da tumore

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Editoriale

Un ruolo cruciale nella gestione del paziente ustionato

Purtroppo, l’anno è cominciato male con l’incendio di Crans-Montana. Questo evento ha coinvolto a cascata tutti, in primis emotivamente e in secondo...
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