Presentato il 6° Rapporto OSSFOR, buon piazzamento dell’Italia

«L’Italia è all’avanguardia per l’accesso a opportunità terapeutiche, ma l’equità è ancora un obiettivo mancato», così esordisce Francesco Macchia, coordinatore OSSFOR, Osservatorio Farmaci Orfani, all’apertura dei lavori di presentazione del 6° Rapporto Annuale sul tema, lo scoro 30 gennaio a Palazzo Giustiniani, Roma.

Il contesto attuale

Il bilancio italiano alla fine del 2021 è positivo, nonostante qualche evidente criticità. Sono stati 130 i farmaci orfani per malattie e tumori rari autorizzati da EMA, in ambito europeo per il 2021 e di questi 122 sono già disponibili in Italia.

Valore aggiunto la modalità di dispensazione al paziente: l’80% di molecole sono a carico del SSN e il restante 20% in fascia C o in attesa di negoziazione. Dati positivi che trovano riscontro anche nello studio Patients W.A.I.T. (Waiting to Access Innovative Therapies), condotto da IQVIA in collaborazione con EFPIA – European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations che ha coinvolto 38 Paesi, 27 dell’UE e 11 non UE.

L’analisi che ha incluso 160 farmaci innovativi, di cui 57 farmaci orfani oncologici e 42 non oncologici, autorizzati da EMA all’immissione in commercio tra il 2017 e il 2020; il quadro che emerge per l’Italia è confortante.
L’Italia si posiziona fra i primi per numero di farmaci orfani disponibili (69% di quelli orfani oncologici e 75% non oncologici), con tempi di rimborsabilità mediamente più brevi, circa 2-3 mesi, rispetto alla media UE, anche se maggiori rispetto ai Paesi più virtuosi.

Accesso ai farmaci

Non solo disponibilità di nuove molecole, l’Italia ne garantisce come anticipato l’accesso più rapidamente rispetto al passato: tra autorizzazione da parte di EMA e determina del prezzo e rimborso (P&R) da parte di Aifa, si osserva una riduzione dai 24 mesi del periodo 2012/2014 a 20 mesi del triennio 2018/2021.

«Un trend positivo, anche se il processo rimane certamente lontano dai tempi indicati dalla legge n.98/2013 che identifica in 100 giorni la conclusione della procedura negoziale», osserva Barbara Polistena, responsabile scientifico di C.R.E.A. Sanità, «che si può allungare per la complessità nel valutare farmaci che accedono al mercato con gradi di evidenza mediamente inferiori alla media, oppure per trovare l’accordo sul prezzo».

Di fatto, l’Italia resta comunque seconda solo alla Germania che non prevede una negoziazione preventiva, facilitando il processo e velocizzazione dell’iter di immissione della molecola in commercio e l’impiego nella pratica clinica per il paziente.

Spesa e consumi

Il rapporto evidenzia che la spesa sostenuta dal SSN per i farmaci orfani assorbe circa l’8% della spesa farmaceutica pubblica complessiva in cui il prezzo dei farmaci orfani è correlato ai volumi di vendita: tanto minori sono i pazienti in trattamento con una specifica molecola, per rarità o ultra-rarità di malattia, tanto maggiore potrà essere il prezzo del farmaco stesso.

Si rileva, inoltre, una crescita lineare della spesa media per DDD (Dose Definita Die): i costi maggiori si registrano in Lombardia con € 203,50, seguita dall’Emilia Romagna (€ 199,43) e Umbria (€ 193,03) a fronte delle più parsimoniose Friuli-Venezia Giulia (€ 159,68), P.A di Trento (€ 160,90), Abruzzo (€ 166,50).

In conclusione, la spesa totale nel 2021, tenuto conto di acquisti diretti e convenzionata, si è assestata a 1,53miliardi di euro (in rialzo del 9,4% rispetto al 2020) mentre per i farmaci di classe C è ammontata allo 0,97% della spesa complessiva per i farmaci orfani, pari a 14,9 milioni di euro, su dati stabili rispetto all’anno precedente.

Riguardo ai consumi l’andamento è in crescita: 8,4 milioni di dosi di farmaci orfani, pari +3,7% rispetto all’anno precedente, che corrisponde allo 0,03% del consumo complessivo di farmaci.

«In termini di DDD per 1000 abitanti, risulta omogeneo in tutte le regioni, con pari opportunità di accesso indipendentemente dall’area di residenza.
Il farmaco orfano», precisa Francesco Trotta, settore HTA AIFA, «continua a essere garantito su tutto il territorio anche successivamente allo scadere dello status di orfano».

Tuttavia, «osservando i dati regionali», aggiunge Macchia, «emerge che l’equità, intesa come possibilità di uniformi condizioni di accesso dei pazienti con malattia rara alle terapie farmacologiche, e incidenza economica sui bilanci familiari, sia un obiettivo ancora non del tutto raggiunto. Aspetto, questo, sul quale dovrebbero concentrarsi le politiche sanitarie, anche in relazione all’opportunità offerta dal PNRR.

Revisione della normativa 648/96

In Italia, uno dei modi per poter far arrivare precocemente il farmaco ai pazienti è l’inserimento nella lista istituita ai sensi della legge 648/96, cui tuttavia nel 2021 si è fatto un basso ricorso: solo 6 richieste di cui 5 hanno ottenuto parere non favorevole e 1 rimasta in approfondimento. Una soluzione a questo unmet need è aperta dal rapporto: unire tale richiesta di inclusione all’innovatività, alla prima indicazione autorizzata.

«Per integrare questo tipo di farmaci nel fondo degli innovativi», chiarisce Valeria Viola, Institutional and Regulatory Affairs Consultant di Pharma Value, «la modifica normativa dovrebbe inserire la valutazione dell’innovatività subito dopo la raccomandazione positiva del CHMP EMA. Questo permetterebbe ai pazienti che ne hanno necessità di avere accesso ai farmaci in tempi più brevi e con una copertura economica già prevista dal sistema».

Il ruolo chiave del farmacista ospedaliero

Un progetto sviluppato tra la UOC Farmacia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e l’Area Farmaci e Dispositivi mostra l’apporto fondamentale che il farmacista ospedaliero ricopre nella definizione dell’adeguatezza terapeutica dei farmaci orfani erogati alla popolazione pediatrica assistita.
Dal progetto si evince che, avendo maggiore conoscenza della storia clinica dei singoli pazienti afferenti al suo centro, il farmacista ospedaliero può fornire un supporto informativo contestuale ai clinici in fase di prescrizione e di percorsi terapeutici condivisi.
La distribuzione diretta grazie alla verifica dell’appropriatezza delle prescrizioni specialistiche e il rispetto delle normative vigenti, supporta e favorisce la sostenibilità del SSR.