Assicurare un accesso omogeneo e tempestivo alle terapie più innovative ai pazienti affetti da malattie rare è l’obiettivo centrale del progetto #LaboRare, avviato da SOBI circa tre anni fa con le Regioni italiane sul tema dell’Horizon Scanning e dell’Early Dialogue. In occasione del 44° Congresso SIFO, ospitato a Roma tra il 5 e l’8 ottobre, è stato proposto un simposio sul tema per proseguire il dialogo e comprendere le evoluzioni progettuali.
Che cosa fare per rendere più rapido e più omogeneo l’accesso alle terapie innovative nelle malattie rare? È questo il quesito che SOBI – azienda biofarmaceutica multinazionale, leader nello sviluppo di terapie innovative mirate a migliorare la vita delle persone con malattie rare – si è posta circa tre anni fa avviando il progetto #LaboRare, a partire da alcune interviste che nel tempo hanno portato ad identificare 5 punti condivisi su Horizon Scanning e 4 su Early Dialogue.
È stato quindi avviato il progetto pilota in due regioni: Lombardia e Campania, che ha portato a risultati promettenti. Gli avanzamenti progettuali, le esperienze pilota e le prospettive future, sono state oggetto di un simposio in occasione del 44° Congresso SIFO.
L’Horizon Scanning e l’Early Dialogue
Il tema chiave alla base del progetto è quello dell’Horizon Scanning, un monitoraggio sistematico che consiste nell’individuazione, nella raccolta e nell’analisi di tendenze emergenti, tecnologie innovative, e altre informazioni rilevanti utili a comprendere gli scenari futuri e prendere decisioni informate. Analizzare, in anticipo, le dinamiche del prossimo futuro risulta molto importante sia per l’attività di programmazione regionale sia per il successo e la sostenibilità dell’organizzazione dei sistemi sanitari, altresì, per assicurare un arrivo più tempestivo dei farmaci innovativi ai pazienti. Unitamente, Il dialogo precoce – Early Dialogue – tra chi sviluppa una nuova tecnologia, decisori e ricercatori può avere un impatto importante su modalità, tempi e costi con i quali essa viene resa disponibile al paziente.
Gli obiettivi
Gli obiettivi dell’Horizon Scanning possono così riassumersi: comprendere, approfonditamente, i cambiamenti in atto e in arrivo nel settore per migliorare la qualità dell’assistenza sanitaria e la corretta introduzione dell’innovazione nei processi di cura; necessità di adattarsi ai bisogni emergenti delle popolazioni per poter guidare la trasformazione dei sistemi sanitari verso un sistema salute migliore per tutti.
Particolarmente importante, quindi, è comprendere in anticipo l’impatto sulla spesa regionale di nuovi farmaci e gestire in anticipo le modifiche organizzative richieste dalle tecnologie in arrivo, migliorare la governance sui canali distributivi e sui processi assistenziali, che si traduce nell’inserire, nel modo migliore possibile, le nuove tecnologie all’interno dei PDTA.
L’esigenza di un accesso più rapido all’innovazione nelle malattie rare
L’innovazione nel settore delle malattie rare assume una particolare rilevanza, tenuto conto che un accesso precoce a un trattamento può cambiare in modo radicale la qualità di vita del paziente, come è stato sottolineato da Annalisa Scopinaro, presidente di UNIAMO – Federazione italiana Malattie Rare – che ha posto una particolare attenzione alle tempistiche, sovente molto lunghe, tra l’approvazione AIFA, l’inserimento in prontuario regionale e l’arrivo effettivo della terapia in ospedale.
La situazione italiana e il progetto pilota
A livello italiano il benchmark è rappresentato dalla Regione Veneto che ha identificato i soggetti coinvolti, le fonti cui riferirsi per fare horizon scanning, con un percorso strutturato che va dall’identificazione delle tecnologie in arrivo fino alla valutazione e comprensione delle implicazioni a livello di sistema, dalla singola azienda al sistema sanitario regionale.
Il progetto #LaboRare, nella fase pilota ha coinvolto nella sperimentazione Lombardia e Campania che hanno messo a punto dei modelli di governance in tal senso, identificando i componenti del tavolo di lavoro e procedendo all’analisi dei fabbisogni, alle tempistiche e alla definizione dei criteri: impatto di spesa, impatto sull’orientamento ai canali distributivi, impatto sui PDTA.
Il Piano Nazionale Malattie Rare
L’approvazione del Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026 dei mesi scorsi prevede all’Azione 6 proprio l’avvio di un percorso di Horizon Scanning con valutazioni di impatto a medio termine (3-5 anni) e pianificazione delle strategie nazionali e regionali al fine di garantire un accesso equo e sostenibile nel tempo, con la produzione di un primo documento di Horizon Scanning entro 12 mesi dall’approvazione del PNMR sui farmaci per le malattie rare e relativo impatto economico stimato a seguito della rimborsabilità del SSN.
