Risdiplam, istruzioni operative per preparare la soluzione orale

Lo scorso febbraio AIFA ha approvato l’immissione in commercio e la rimborsabilità di risdiplam, soluzione orale sviluppata per il trattamento di pazienti affetti da SMA a partire dai due mesi d’età, anche per uso domiciliare.
Dal 2020 questo medicinale può essere usato per uso compassionevole per SMA di tipo 1 e 2.
Il farmaco è attivo contro SMA 5q di tipo 1, 2 e 3 e anche contro le varianti della malattia che hanno da 1 a 4 copie del gene SMN2.

Inoltre, è facile da assumere perché si presenta come sciroppo al gusto di fragola.
Risdiplam è una piccola molecola capace di ridurre i sintomi della malattia e rallentarne la progressione attraverso il ripristino della produzione della proteina SMN funzionale.
Anche se l’uso è domiciliare, spetta ai farmacisti ospedalieri allestire la soluzione orale. A tal fine, nei giorni scorsi SIFO e SIFAP hanno pubblicato l’Istruzione Operativa per i Farmacisti Ospedalieri. Il farmaco si presenta, in effetti, in forma di polvere e deve quindi essere messo in soluzione.

Inoltre, è un prodotto soggetto a prescrizione medica limitativa, il che significa che deve essere prescritto di volta in volta e può essere venuto al pubblico solo su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti riferimento specializzati. La polvere deve essere quindi dispersa in soluzione secondo le dosi specifiche per età e peso del paziente. Inoltre, al farmacista ospedaliero spetta anche l’educazione del paziente o del suo caregiver ai deve spiegare come preparare la dose giornaliera.

«Anche in questa occasione SIFO in collaborazione con SIFAP si conferma come il soggetto di riferimento per i professionisti sanitari che devono gestire la preparazione e la dispensazione di prodotti complessi», commenta Arturo Cavaliere, presidente SIFO. «In questo caso, a differenza delle più recenti Istruzioni Operative, che riguardavano soprattutto preparazioni vaccinali in periodo Covid-19, ci troviamo di fronte ad un prodotto che è messo a disposizione dei pazienti di una malattia rara degenerativa la SMA. Siamo pertanto ancor più lieti di mettere a disposizione la nostra professionalità proprio perché concentrata a sostenere i pazienti e i caregiver che vivono con una malattia rara, ambito verso cui SIFO ha sempre dimostrato una particolare attenzione».

Tra le Istruzioni Operative si ricorda che il prodotto non può essere miscelato con latte e latte artificiale e che, una volta pronto, deve essere consumato al massimo entro cinque minuti. L’assunzione avviene con una siringa orale. Inoltre, la soluzione preparata dal farmacista è disponibili per un massimo di 64 giorni e deve essere conservata a una temperatura compresa tra i 2°C e -8°C.

Il documento nasce dalla collaborazione tra vari professionisti, qui elencati: Paola Minghetti, Marianna Veraldi, Riccardo Provasi, Alessandro D’Arpino, Davide Zenoni, Stefano Loiacono, Nicola Nigri, Nadia Caporlingua, Umberto M. Musazzi. Le Istruzioni si trovano al seguente link: https://www.sifoweb.it/images/pdf/attivita/attivita-scientifica/aree_scientifiche/Area_galenica/Istruzione_Operativa_Evrysdi_Rev00_del_01.03.2022.pdf

Stefania Somaré