Primo pan-inibitore, il farmaco è indirizzato a pazienti adulti con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico con alterazioni genetiche del FGFR3.
In Europa il cancro alla vescica è molto diffuso, con un incremento del 10% delle diagnosi tra il 2020 e il 2022. In Italia i pazienti che convivono con questa diagnosi sono più di 310 mila. Tra i diversi carcinomi che possono svilupparsi, quello uroteliale è il più diffuso.
Si è osservato che nel 20% dei pazienti che presentano una forma metastatica di questa malattia c’è una mutazione nel gene FGFR3, alterazione che si associa a prognosi negativa. In questi pazienti la sopravvivenza a 5 anni è solo dell’8%.
Yohann Loriot, dell’Institut Gustave Roussy e dell’Università di Parigi-Saclay (Francia), sottolinea: “il tumore della vescica è uno dei più comuni in Europa. A oggi, è ancora necessario trovare opzioni terapeutiche innovative per le persone che convivono con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico”.
Tra le soluzioni possibili c’è erdafitinib, approvato di recente in Europa proprio per questi pazienti. Si tratta di un pan-inibitore dei recettori FGFR, ovvero i fattori di crescita dei fibroblasti.
Gli esiti dello studio approvativo THOR
L’approvazione del Vecchio Continente si basa sui risultati dello studio THOR, multicentrico di fase 3, randomizzato, in aperto, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di erdafitinib con quella di altri due chemioterapiaci convenzionali in pazienti con tumore metastatico o non resecabile che non abbiano risposto ad almeno altre due linee di trattamento.
Più nel dettaglio, gli autori hanno lavorato su due diverse coorti: in una il confronto è stato fatto con docetaxel o vinflunina, a scelta del medico, dopo almeno una linea di trattamento con almeno un agente anti-PD(L)1; nell’altra, invece, il confronto è stato fatto con pembrolizumab dopo un trattamento precedente non contenente un agente anti-PD-(L)1 endpoint primario, in entrambi i casi, è la sopravvivenza globale (OS), mentre gli endpoint secondari sono la sopravvivenza libera da progressione (PFS), il tasso di risposta globale (ORR), la durata della risposta (DOR), gli esiti riferiti dal paziente, la sicurezza e la farmacocinetica (PK).
I risultati mostrano una OS mediana di oltre un anno al momento del cut-off dei dati nei pazienti che hanno assunto erdafitinib, mentre nel braccio di controllo la OS è stata di 7,8 mesi. Anche la PFS è migliorata, passando da 2,7 mesi a 5,6 mesi. L’ORR infine è del 35,5%, contro l’8,5% dei farmaci già in uso. Infine, erdafitinib si associa a meno eventi avversi gravi.
Le dichiarazioni degli specialisti
Henar Hevia, EMEA Therapeutic Area Lead, afferma: “questa approvazione sottolinea ancora una volta il ruolo chiave che ricoprono oggi le target therapy nell’individuare e agire sulle singole caratteristiche genetiche e cliniche di pazienti affetti da carcinoma uroteliale” e ancora “inoltre, aver messo a disposizione questa target therapy evidenzia ulteriormente l’importanza dei test genetici FGFR per tutti i pazienti con carcinoma uroteliale metastatico, così come la necessità di un approccio multidisciplinare per ottimizzare i risultati clinici in ogni paziente”.
