Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix® di CSL Behring) è la prima terapia genica approvata in Europa per il trattamento dei pazienti eleggibili con emofilia B, una malattia emorragica ereditaria causata dalla mancanza del fattore IX (una proteina necessaria per la coagulazione del sangue).
Dopo l’approvazione della Commissione Europea, etranacogene dezaparvovec è stata la prima terapia a ottenere l’accesso diretto in Francia, consentendo così ai primi pazienti di essere trattati in Europa in un contesto di pratica clinica reale.
A marzo, CSL Bering ha firmato un contratto con le autorità austriache per il rimborso di etranacogene dezaparvovec in Austria, con la possibilità di accedere a un fondo dedicato, istituito dalle province per i farmaci specialistici.
Lo scorso giugno, in Danimarca il Danish Medicines Council ha emesso un parere positivo per il rimborso di etranacogene dezaparvovec aprendo così la strada alla finalizzazione del contratto con Amgros, l’autorità responsabile della fornitura dei farmaci in Danimarca.
E ora ha ricevuto la rimborsabilità anche in Danimarca e Regno Unito.
Sempre a giugno CSL Behring ha infatti annunciato che, in seguito al processo di Single Technology Appraisal (STA), il National Institute for Health and Care (NICE) dell’Inghilterra ha raccomandato il rimborso immediato di etranacogene dezaparvovec da parte del National Health Service (NHS) attraverso il Fondo per i Farmaci Innovativi (Innovative Medicines Fund-IMF).
Si tratta di un’autorizzazione prima nel suo genere nel Regno Unito, che consentirà ai pazienti britannici idonei di avere accesso a una terapia genica per l’emofilia B. L’autorizzazione al rimborso di etranacogene dezaparvovec rappresenta una pietra miliare nella visione delle scienze della vita e nella valutazione delle terapie cellulari e geniche, da parte del governo britannico.
Con la decisione del NICE, etranacogene dezaparvovec si afferma, nel Regno Unito, come la prima terapia ad aver ricevuto una raccomandazione positiva al termine di un processo di Single Technology Appraisal (STA), come il primo prodotto ad avere ricevuto la raccomandazione di accesso gestito dall’Innovative Medicines Fund (IMF) e come la prima terapia avanzata che utilizza un modello di pagamento basato sugli esiti clinici, fornendo al Governo britannico le necessarie garanzie del valore del farmaco e la protezione finanziaria grazie alla quale attivare il finanziamento attraverso il Fondo per i Farmaci innovativi.
“Siamo molto soddisfatti di questi risultati, etranacogene dezaparvovec è una terapia che segna un passo in avanti per la ricerca e soprattutto rappresenta un cambiamento importante per le persone affette da emofilia B. Non a caso il suo valore è stato rimarcato da un riconoscimento importante come il Prix Galien USA Award 2023″, ha sottolineato Oliver Schmitt, ad di CSL Behring Italia.
Lo sviluppo clinico pluriennale di etranacogene dezaparvovec è stato guidato da uniQure e la sponsorizzazione degli studi clinici è passata a CSL dopo la concessione dei diritti globali per la commercializzazione del trattamento.
