Tra le malattie rare esiste anche l’angioedema ereditario (HAE), patologia che provoca dolorosi edemi ricorrenti a carico degli organi e che, in alcuni casi, può mettere a rischio la vita stessa del paziente. Data la sua complessità e scarsa conoscenza da parte dei non addetti ai lavori, i pazienti possono impiegare anni a ricevere la giusta diagnosi e ad accedere alle terapie. Si stima che nel mondo questa patologia colpisca 1 soggetto ogni 50.000, tra i quali anche bambini.
Lanadelumab è un farmaco efficace nel prevenire gli attacchi acuti, ma finora era possibile utilizzarlo solo in pazienti di età superiore ai 12 anni. Di recente la Commissione Europea ne ha approvato l’utilizzo anche in pazienti dai 2 anni in su e di peso inferiore ai 40 kg. La dose è di 150 mg di farmaco in soluzione iniettabile, in siringa preriempita e che può, quindi, essere somministrata da un caregiver, oppure se l’età lo consente, anche in autotrattamento.
Lo studio approvativo SPRING
Dal momento che la HAE inizia a manifestarsi in età pediatrica e che c’è evidenza della sua compromissione anche a carico delle alte vie respiratorie, è diventato necessario individuare una terapia che possa ridurre, se non eliminare, la formazione di edemi.
Da qui l’avvio dello studio di fase III SPRING, al quale hanno partecipato vari centri esperti, sia in Usa che in Canada, Germania, Ungheria e Spagna.
In tutto sono 21 i piccoli pazienti coinvolti, di età compresa tra 2 e 12 anni, 20 dei quali hanno completato il programma: 52 settimane di trattamento con somministrazione di lanadelumab ogni 4 settimane fino a 6 anni e ogni 2 settimane fino ai 12 anni. Intento dello studio, valutare efficacia e profilo di sicurezza del farmaco.
Gli attacchi sono diminuiti del 94,8%, con ben 16 pazienti liberi da formazione di edemi per tutto il periodo di somministrazione. Il profilo di sicurezza è risultato essere sovrapponibile a quello calcolato per gli adulti. Dati questi esiti nel febbraio 2023 la FDA ha approvato l’anticorpo monoclonale per la fascia pediatrica 2-12 anni.
Alessandra Fionda, Medical & Regulatory Head di Takeda Italia, ha dichiarato in proposito: «l’angioedema delle vie aeree superiori, potenzialmente fatale, è stato individuato anche in pazienti di 3 anni e ciò significa che esiste un forte bisogno insoddisfatto nella popolazione di pazienti più vulnerabili affetta da angioedema ereditario.
Il nostro impegno nel segmento delle malattie rare è incessante perché ci poniamo l’obiettivo di rendere disponibili, attraverso un programma in continua crescita di ricerca e sviluppo e la preziosa collaborazione con diversi partner, soluzioni concrete per soddisfare le necessità delle persone affette da queste patologie.
In questo caso, l’estensione dell’uso del farmaco a una categoria di pazienti vulnerabile come quella pediatrica, ci rende particolarmente orgogliosi del nostro lavoro e della nostra continua dedizione».
Studio: Maurer M, Lumry WR, Li HH, Aygören-Pürsün E, Busse PJ, Jacobs J, Nurse C, Ahmed MA, Watt M, Yu M; SPRING Investigators. Lanadelumab in Patients 2 to Less Than 12 Years Old With Hereditary Angioedema: Results From the Phase 3 SPRING Study. J Allergy Clin Immunol Pract. 2023 Sep 18:S2213-2198(23)01019-X.
