L’AIFA ha approvato la rimborsabilità di roxadustat per il trattamento dei pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (MRC), indipendentemente dal fatto che stiano facendo o no la dialisi.
Si tratta del primo inibitore somministrato per via orale della prolil-idrossilasi (PH) del fattore inducibile dell’ipossia (HIF), una nuova classe di farmaci che promette grandi speranze di cura per il futuro.
In tutto il mondo, la MRC colpisce una persona su dieci e di queste una su cinque soffre di anemia. L’anemia da MRC è spesso non trattata o non trattata in modo mirato pur essendo associata a una significativa compromissione della qualità della vita e alla progressione verso esiti cardiovascolari e renali avversi.
Caratterizzata da una ridotta produzione di globuli rossi che compromette l’apporto di ossigeno nell’organismo, rappresenta una delle complicanze più frequenti nel paziente con malattia renale cronica e si manifesta già nelle fasi precoci della malattia, contribuendo alla progressione del danno cardio-renale e alla ridotta qualità di vita del paziente nefropatico.
«Il primo grande successo che registriamo somministrando questa cura è quando i pazienti ci dicono “adesso capisco quanto stavo male”», così Luca De Nicola, professore ordinario di Nefrologia e direttore della Scuola di Specializzazione in Nefrologia, Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli, commenta la rivoluzione associata all’uso di roxadustat che riscontrano da subito grandi benefici in termini di riduzione di riduzione di stanchezza e di stress psicofisico.
«La malattia renale cronica, più comunemente conosciuta come insufficienza renale cronica, è silente e per tale motivo è drammaticamente sottostimato il pesante impatto sulla qualità di vita dei pazienti sia dal punto di vista fisico sia psicologico.
L’anemia che ne deriva può colpire qualsiasi persona affetta da MRC, sia pazienti non ancora in dialisi sia quelli sottoposti a emodialisi o dialisi peritoneale e anche i trapiantati di rene: è causata da una insufficiente produzione da parte del parenchima renale di eritropoietina, l’ormone che stimola la produzione di globuli rossi e può colpire un malato su 5».
Roxadustat, somministrato per bocca, aumenta i livelli di emoglobina (Hb) attraverso un diverso meccanismo d’azione rispetto agli agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA) iniettabili, che vengono generalmente somministrati insieme al ferro per via endovenosa.
Come inibitore di HIF-PH, questo farmaco attiva la risposta naturale del corpo ai ridotti livelli di ossigeno nel sangue.
Ciò comporta la regolazione di molteplici processi coordinati che portano alla correzione dell’anemia con una ridotta necessità di ferro per via endovenosa.
«A differenza dei farmaci finora in uso, roxadustat agisce attraverso un meccanismo fisiologico, provocando una riduzione di ossigeno localmente, con conseguente stimolazione della produzione di eritropoietina endogena da parte dei reni e in minor misura da parte del fegato, inducendo così un aumento dell’emoglobina in circolo» spiega Francesco Locatelli, già direttore del Dipartimento di Nefrologia, Dialisi e Trapianto di Rene dell’Ospedale Manzoni di Lecco.
«Gli studi condotti in questo ambito richiamano il concetto dell’alta montagna associato alla riduzione di ossigeno e al meccanismo d’azione del farmaco. Il programma di studi clinici eseguito ha provato l’efficacia di roxadustat nell’aumentare i livelli di emoglobina e nel mantenerne valori adeguati nel tempo in pazienti con anemia associata a MRC.
I trials hanno anche mostrato una ulteriore potenzialità del farmaco, che consiste nel facilitare l’assorbimento e la ridistribuzione nell’organismo del ferro, elemento indispensabile per la produzione di globuli rossi: roxadustat facilita infatti l’assorbimento del ferro dall’intestino e la mobilizzazione dai depositi».
A differenza delle eritropoietine che vanno somministrate per via endovenosa o sottocutanea, roxadustat è una nuova opzione terapeutica che si caratterizza sia per la sua somministrazione orale e per il fatto che non necessita di essere conservato in frigorifero sia perché permette una gestione multifattoriale dell’anemia da malattia renale cronica.
Roxadustat ha la capacità di far raggiungere e mantenere i livelli target di emoglobina con minore necessità di ferro, riducendo l’impatto della malattia sulla qualità di vita dei pazienti, mantenendo sotto controllo i sintomi dell’anemia.
In Italia, roxadustat sarà distribuito da Astellas, da anni è impegnata nell’area della nefrologia per il miglioramento della qualità della vita dei pazienti con malattia renale cronica.
«Astellas investe circa il 19% del fatturato globale in ricerca clinica e lo fa attraverso un approccio che porta a “triangolare” la biologia, la malattia e la tecnologia in quelle aree terapeutiche in cui si avverte il più alto bisogno clinico, con l’obiettivo di offrire soluzioni innovative che possano migliorare la qualità della vita delle persone», commenta Fulvio Berardo, neoeletto ad di Astellas.
«Siamo soddisfatti di poter offrire ai pazienti, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno, la prima opzione terapeutica con una nuova classe di farmaci per la gestione multifattoriale dell’anemia sintomatica da malattia renale cronica, un’area con bisogni ancora insoddisfatti.
Nonostante il peso di questa patologia, la diagnosi è spesso ritardata, oppure, se diagnosticata, il paziente non viene sempre trattato in modo adeguato esponendo la persona al rischio di gravi complicanze».
Astellas sente forte anche la responsabilità sociale di sviluppare programmi di sensibilizzazione della popolazione: recentemente è stata lanciato la campagna “Anemia da malattia renale cronica – diamo ossigeno alle aspirazioni”, che intende contribuire ad aumentare le conoscenze su questa condizione e indurre le persone a rivolgersi tempestivamente al medico e adottare corretti stili di vita.
«Tutto questo perché il nostro obiettivo è quello di avere un paziente consapevole e informato, che può avere un atteggiamento molto più proattivo e positivo verso la propria salute e porsi l’obiettivo di rivolgersi al proprio medico per trovare le soluzioni più adeguate e tempestive», conclude Fulvio Berardo.
