Vitiligine, ruxolitinib approvato in Europa

La vitiligine è una malattia autoimmune cronica che si manifesta con una depigmentazione a chiazze della pelle, provocata dalla graduale distruzione dei melanociti, le cellule che producono la melanina. Può verificarsi a qualsiasi età, anche se di solito i sintomi insorgono prima dei 30 anni.

Si stima che, in Europa, la patologia colpisca circa 1,5 milioni di pazienti, di cui l’85% soffre della forma bilaterale, caratterizzata da una distribuzione simmetrica delle lesioni, che talvolta coinvolge anche il viso, localizzandosi soprattutto intorno agli occhi e alla bocca.

Responsabile della genesi e della progressione del problema sarebbe, secondo gli specialisti, l’infiammazione sostenuta dall’iperattività delle Janus chinasi (Jak), in particolare Jak1 e Jak2.
Proprio per inibire queste ultime è stato testato ruxolitinib, farmaco in crema che ha appena ricevuto l’approvazione europea per tale indicazione.

Due studi registrativi

Il via libera da parte dell’ente regolatorio europeo ha fatto seguito al parere positivo espresso nel febbraio 2023 dal Comitato per i medicinali per uso umano. La decisione si è basata su due studi registrativi di fase 3, True-v1 e True-v2, randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, pubblicati nel 2022 sul New England Journal of Medicine.

I ricercatori hanno arruolato complessivamente 674 pazienti di età pari o superiore a 12 anni (il 10,7% aveva un’età compresa tra 12 e 17 anni, il 6,7% pari o superiore a 65 anni), di cui il 53,1% donne e il 46,9% uomini, con vitiligine sul viso e sul corpo con un’estensione complessiva non superiore al 10% della superficie cutanea (body surface area). La maggioranza dei partecipanti (67,5%) apparteneva ai fototipi III, IV, V o VI della scala di Fitzpatrick.

In entrambi gli esperimenti i partecipanti sono stati divisi in due gruppi: uno ha ricevuto ruxolitinib, l’altro una crema non medicata, due volte al giorno per 24 settimane. Sono poi seguite ulteriori 28 settimane di trattamento con il farmaco per tutti gli assistiti, per un totale complessivo di 52 settimane.

Sicurezza ed efficacia dimostrate

Dopo 24 settimane, i risultati hanno evidenziato, rispettivamente in True-v1 e True-v2, che il 29,8% e il 30,9% dei pazienti trattati con il medicinale hanno ottenuto un miglioramento di almeno il 75% nel punteggio che indica l’entità della vitiligine facciale (Facial vitiligo area scoring index), rispetto al 7,4% e all’11,4% dei pazienti trattati con il placebo.

Dopo 52 settimane, tra gli assistiti che hanno ricevuto il farmaco, circa un paziente su due ha raggiunto tale risultato.

Inoltre, dopo 24 settimane, più del 15% dei partecipanti trattati con ruxolitinib ha ottenuto un miglioramento nel punteggio pari almeno al 90%, rispetto a circa il 2% dei pazienti destinatari del placebo. Dopo 52 settimane, tra gli assistiti che hanno ricevuto il farmaco, circa un paziente su tre ha raggiunto tale risultato.

Durante le ricerche non si sono verificati eventi avversi gravi correlati alla terapia: l’effetto collaterale più comune è stato l’insorgenza di acne nella sede di applicazione del prodotto, oltre a prurito, rinofaringite, cefalea, infezione del tratto urinario, eritema, piressia.

Verso l’approvazione in Italia

«L’approvazione di ruxolitinib è una notizia positiva sia per i pazienti, sia per i dermatologi che spesso affrontano i problemi derivanti dalla gestione della malattia», ha commentato Markus Böhm, professore del dipartimento di Dermatologia dell’Università di Münster, in Germania. «I risultati di True-v, il primo programma di studi clinici su larga scala condotto sulla vitiligine, hanno dimostrato i significativi miglioramenti nella ripigmentazione del viso e del corpo ottenuti con la molecola».
Il prossimo passo sarà, quindi, l’approvazione del farmaco anche nel nostro Paese.