Il regolamento europeo (UE) 2021/2282 è stato adottato il 15 dicembre 2021 ed è entrato in vigore il 12 gennaio 2025. La sua applicazione prevede il coinvolgimento di ventisette Paesi dell’UE, tra i quali l’Italia. Le tematiche affrontate e gli intenti definiti nel documento non sono del tutto nuovi.
L’importanza del rafforzamento della metodologia HTA [1] e il suo ruolo come strumento di politica sanitaria [2] nonché il valore aggiunto della cooperazione nella valutazione delle tecnologie sanitarie [3], erano già stati declinati nel quadro normativo preesistente.
Nella Risoluzione del Parlamento europeo del 2 marzo 2017 sulle opzioni dell’UE per il miglior accesso ai medicinali [4], la Commissione era stata invitata a proporre una legislazione su un sistema europeo di valutazione delle tecnologie sanitarie secondo determinati criteri.
Il nuovo regolamento ha recepito al suo interno tutti questi concetti con l’ambizione di delineare un metodo di analisi imparziale e indipendente volto a distinguersi per la trasparenza e l’attinenza alle evidenze scientifiche.
Obiettivi del nuovo regolamento e principi cardine
Il regolamento europeo (UE) 2021/2282 ha la finalità di uniformare l’approccio alla valutazione delle nuove tecnologie sanitarie (farmaci e dispositivi medici) e sostenere gli Stati membri dell’Unione Europea nel prendere decisioni tempestive.
Tra i presupposti alla base la necessità di accelerare e rendere omogeneo l’accesso dei pazienti alle tecnologie più innovative, razionalizzare e snellire la sottomissione delle informazioni e dei dati evitando le ridondanze, favorire la programmazione delle attività di ricerca e sviluppo, lavorare con norme e metodologie comuni.
Non ci saranno interferenze con la competenza degli Stati membri nelle decisioni di prezzi e rimborsi.
Le tecnologie sanitarie oggetto di valutazione
Il regolamento si applica ai nuovi medicinali e a determinate tipologie di dispositivi medici.
Per i farmaci è stato definito un calendario con un ordine di priorità: a partire dal 12 gennaio 2025 sarà la volta dei medicinali oncologici e per le terapie avanzate, dal 13 gennaio 2028 saranno valutati i medicinali orfani e dal 13 gennaio 2030 tutti i nuovi medicinali.
Per quanto riguarda i dispositivi medici, le valutazioni si concentreranno su quelli appartenenti alle classi IIB o III e sui dispositivi medico-diagnostici in vitro classificati nella classe D.
La struttura della governance: attori e interazioni
Per gestire un processo complesso come quello valutativo, il regolamento prevede una struttura di governance articolata nelle competenze e nelle interazioni.
Sono stati identificati tre attori che saranno chiamati a lavorare e collaborare insieme in maniera sinergica: il gruppo di coordinamento degli Stati membri per l’HTA, il Segretariato a cura della Commissione Europea e la rete HTA di portatori di interessi.
Vediamo nel dettaglio le funzioni e le competenze di ciascuna di queste funzioni.
Gli Stati membri identificano i propri membri del Gruppo di Coordinamento (CG); i membri del CG nominano a loro volta i propri rappresentanti e definiscono i rispettivi organismi e autorità nazionali o regionali (membri dei sottogruppi).
I sottogruppi hanno la funzione di condurre valutazioni cliniche e consultazioni congiunte, individuare le tecnologie sanitarie emergenti e le metodologie per la formulazione di documenti di orientamento.
Una delle novità interessanti del nuovo regolamento prevede il coinvolgimento della rete di HTA di portatori di interessi. Il coinvolgimento attivo dei portatori di interesse nel contesto valutativo potrebbe rivelarsi molto utile per ottenere informazioni sulla convivenza con la patologia, sull’aspettativa verso i nuovi trattamenti, l’esperienza reale con terapie già disponibili nell’ottica di identificare il reale bisogno di salute.
Gli operatori sanitari possono fare la differenza condividendo con l’esperienza sul campo, le priorità dei pazienti e gli elementi critici che rendono difficoltoso il percorso di cura.
Tutti questi aspetti potrebbero essere una risorsa fondamentale per elaborare una valutazione completa e attinente alla complessità del contesto in cui essa sarà adottata.
Il terzo attore è il Segretariato a cura della Commissione europea con funzioni di supporto amministrativo, tecnico e scientifico.
Lo strumento che supporta l’attività di valutazione e di condivisione delle informazioni è la piattaforma informatica HTA che permette di consultare pubblicamente le informazioni; per gli addetti ai lavori, sarà accessibile una intranet aziendale.
