Ancora troppi ostacoli alla ricerca sulle terapie avanzate, ostacoli che innalzano i costi, rendendo poi questi prodotti poco sostenibili e di difficile accesso. UNIAMO ne parla in Senato e Parlamento.
Si è tenuto, in Senato, il secondo training istituzionale focalizzato su malattie rare e terapie avanzate e, in particolare, sulla loro sostenibilità economica. Sostenibilità che, per diventare reale, richiede di nuove policy. Questo l’intento del percorso che UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare Onlus sta portando avanti presso le nostre istituzioni.
Ospitato dall’Intergruppo per l’Innovazione sostenibile in sanità, il percorso intende favorire l’intervento sulla cornice regolatoria delle terapie avanzate, per identificare le maggiori criticità insite nella loro ricerca e sviluppo e capire come rendere i prodotti finali sostenibili per il SSN e accessibili ai pazienti affetti da malattia rare.
Tre i training previsti, due già portati a termine. Alla fine, verrà prodotto un documento, chiamato “Termometro parlamentare sulle ATMP”, che fornirà un supporto ai parlamentari e ai senatori su cui fondare le future attività di policy nell’ambito delle terapie avanzate.
Italia forte nella ricerca sulle terapie rare
La ricerca italiana riveste un ruolo molto importante nello sviluppo di terapie avanzate. Lo dimostrano i numeri. Su 17 terapie avanzate autorizzate in Unione Europea, 4 sono frutto del lavoro di nostri accademici. Eppure, gli ostacoli sulla strada dell’autorizzazione di queste terapie sono moltissimi, sia in fase preclinica sia in fase clinica.
Senza contare poi che occorre trovare un partner che le produca, attuando la traslazione dal laboratorio alla vita reale. Eppure, queste terapie promettono non solo di dare una speranza di cura ai pazienti con malattie rare, e ai loro caregiver, ma anche di ridurre i costi per il SSN stesso, sia diretti sia indiretti.
Si rivolgono, infatti, a soggetti con malattie genetiche, oncoematologiche o a lunga prognosi, che richiedono trattamenti terapeutici costanti, mentre la terapia avanzata può raggiungere obiettivi, in alcuni casi, anche con una sola somministrazione. Quella delle terapie avanzate è una sfida che deve essere vinta, perché il numero di pazienti che potrebbero giovarne è in costante crescita.
Il futuro
Secondo il documento Growth & Resilience in Regenerative Medicine Annual Report 2020 entro il 2030 saranno 500.000 i pazienti trattati con le terapie avanzate. La domanda, inoltre, continuerà a crescere e per poter rispondere in modo soddisfacente occorre avviare sin da subito una pianificazione precisa del sistema di accesso alle cure, con apertura dei centri prescrittori e regolatori, e della copertura finanziaria necessaria a sostenerli.
