Adatto all’85% dei pazienti con miastenia grave generalizzata, il farmaco potenzia il trattamento terapeutico, migliorando la qualità di vita.
AIFA ha approvato la rimborsabilità del farmaco efgartigimod alfa, commercializzato con il nome di Vyvgart™.
Sviluppato dall’azienda argenx, impegnata a livello globale nell’immunologia, il farmaco agisce positivamente in pazienti con Miastenia grave generalizzata positivi all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). Efgartigimod alfa può essere utilizzato in associazione con le terapie standard. La determina di rimborsabilità è stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale l’11 luglio 2023.
La storia di efgartigimod alfa
Silvia Chiroli, General Manager di argenx in Italia, dichiara: «siamo lieti di annunciare la rimborsabilità in Italia di efgartigimod alfa, un altro entusiasmante passo avanti verso la nostra vision di rendere la nostra innovazione disponibile per i pazienti a livello globale.
In particolar modo, questo dimostra il riconoscimento da parte delle autorità sanitarie italiane dei bisogni medici insoddisfatti nella miastenia gravis generalizzata e l’eccellente collaborazione tra argenx e le autorità italiane nel trovare un accordo a beneficio dei pazienti».
Il farmaco è già stato approvato dalla Commissione Europea nell’agosto 2022 e, ancora prima, dalla FDA, precisamente nel dicembre 2021.
Il farmaco ha infatti dimostrato efficacia nello studio randomizzato controllato multicentrico di fase III, pubblicato su The Lancet nel luglio 2021.
I risultati dello studio del 2021
Allo studio di efficacia e sicurezza di efgartigimod alfa hanno partecipato 56 centri esperti in 15 Paesi, tra i quali USA, Giappone e vari stati europei. 167 i pazienti coinvolti, divisi in due gruppi: uno trattato con il farmaco (84), in dose di 10 mg per kg, e l’altro con placebo (83). In entrambi i casi, i soggetti hanno ricevuto una infusione la settimana per quattro settimane.
Il trattamento è ripetibile, se necessario, ma non prima che siano passati due mesi dal ciclo precedente. Il 77% del totale dei pazienti è risultato positivo all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina.
Per quanto riguarda l’efficacia, dopo un ciclo di terapia il 68% dei pazienti trattati con il farmaco hanno avuto miglioramenti nello score Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, contro il 30% dei pazienti nel gruppo di controllo.
Eventi avversi si sono verificati in entrambi i gruppi, con la precisione nel 77% dei pazienti del gruppo di studio e nell’84% degli altri. Gli effetti collaterali più comuni sono stati il mal di testa e le nasofaringiti.
Solo il 5% del gruppo di studio e l’8% di quelli di controllo hanno subito eventi avversi gravi. Nessun paziente è morto. Questi dati hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza del farmaco, portando alle approvazioni già indicate.
La miastenia grave generalizzata
Classificata come malattia autoimmune rara e cronica, la miastenia grave generalizzata sperimentano debolezza muscolare debilitante e potenzialmente letale, perché colpisce anche i muscoli respiratori.
Da sottolineare che l’85% dei pazienti affetti da miastenia grave progredisce verso la forma generalizzata entro 24 mesi dalla diagnosi.
La maggior parte dei pazienti (85%) con la forma generalizzata della malattia risultano positivi agli anticorpi AChR.
