Semaforo verde in Europa per il diroximel fumarato. Il 15 novembre 2021 la European Medicines Agency ha, infatti, concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio della molecola per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente in pazienti adulti.
Si tratta di un fumarato di nuova generazione per via orale, simile al dimetilfumarato, un farmaco già approvato contro la patologia, che ha dimostrato di ridurre le recidive, rallentare la progressione della disabilità, diminuire il numero di lesioni, garantendo nel contempo la sicurezza a lungo termine.
Entrambi i medicinali vengono convertiti nell’organismo nella stessa forma attiva, il monometilfumarato, che agisce incrementando l’effetto della proteina Nrf2, che a sua volta aumenta la produzione di antiossidanti, contribuendo a controllare l’attività del sistema immunitario e a ridurre i danni al cervello e al midollo spinale tipici della malattia.
Elevata tollerabilità gastrointestinale
L’approvazione europea, preceduta da quella della Food and drug administration negli Stati Uniti nell’ottobre 2019 e da quelle della Gran Bretagna e della Svizzera, si è basata su vari studi di farmacocinetica, che hanno confrontato diroximel fumarato e dimetilfumarato, rilevando una esposizione equivalente al monometilfumarato.
Oltre che da queste ricerche, l’autorizzazione deriva anche dallo studio di fase 3 Evolve-Ms-2, randomizzato, multicentrico e in doppio cieco, della durata di cinque settimane, volto a valutare la tollerabilità gastrointestinale del nuovo medicinale.
I risultati hanno dimostrato che il tasso di interruzione complessiva del trattamento è risultato inferiore nei partecipanti trattati con diroximel fumarato (1,6%) rispetto a quelli trattati con dimetilfumarato (6%).
In particolare, il primo ha registrato un’interruzione dovuta a effetti avversi a carico di stomaco e intestino, tra cui soprattutto diarrea, nausea, dolore addominale, dello 0,8%, il secondo del 4,8%. Inoltre, l’arrossamento della pelle è stato riportato nel 32,8% dei pazienti trattati con diroximel fumarato e nel 40,6% di quelli che hanno assunto dimetilfumarato.
Più aderenza alla terapia
«In virtù della sua elevata tollerabilità gastrointestinale, questa nuova opzione terapeutica può incentivare i pazienti a intraprendere il trattamento e a mantenere la successiva aderenza», ha commentato Simon Faissner, professore associato al Dipartimento di Neurologia della Ruhr-Universität di Bochum, in Germania.
«Il farmaco consente, infatti, di non doversi preoccupare di restrizioni alimentari o dell’assunzione in prossimità dei pasti e ciò, nell’ambito della cura di una malattia cronica, può permettere agli assistiti di gestire con maggiore flessibilità la propria vita quotidiana».
Controindicazioni e avvertenze
Il farmaco non deve essere prescritto a pazienti che hanno o potrebbero avere la leucoencefalopatia multifocale progressiva, una grave infezione cerebrale associata ad alcuni medicinali per la sclerosi multipla.
Inoltre, va ricordato che non è stata studiata la sicurezza a lungo termine del medicinale nei pazienti con compromissione renale moderata o severa o con compromissione epatica.
Paola Arosio
