Le terapie avanzate stanno rivoluzionando il paradigma della medicina, offrendo possibilità di cura radicalmente diverse e un drastico e repentino miglioramento della qualità di vita ai pazienti affetti da patologie molto gravi. Tuttavia, si tratta di un settore emergente e di un’innovazione dirompente che mal si concilia con la sostenibilità del sistema sanitario a causa dei costi elevatissimi dei trattamenti che vedono il farmacista ospedaliero quale punto di snodo centrale di questi percorsi. In occasione del 44° Congresso SIFO una specifica sessione è stata dedicata a questo tema cruciale.
Le terapie avanzate, basate su terapie geniche, terapie cellulari e ingegneria tissutale, vengono eseguite con farmaci innovativi che stanno rivoluzionando la medicina, offrendo nuove possibilità di cura e un radicale miglioramento della qualità di vita a pazienti affetti da patologie molto gravi.
Il difficile equilibrio tra innovazione e sostenibilità
Le terapie avanzate rappresentano, dunque, un settore emergente che sfrutta la biomedicina e le biotecnologie per offrire nuove opportunità di trattamento per patologie gravi, oncologiche e non, spesso rare, per le quali esistono opzioni terapeutiche limitate o addirittura assenti. Si tratta, in genere, di trattamenti “one shot” ma che richiedono costi altissimi, anche a fronte di una risoluzione definitiva della patologia. In aggiunta, esistono problemi organizzativi, con pochi centri abilitati sul territorio nazionale a fronte di un numero di pazienti in continua crescita. Il rebus del momento è quello di conciliare innovazione e sostenibilità in percorsi di cura che vedono al centro la figura del farmacista ospedaliero. Si è discusso di questo durante la seconda giornata di lavori del 44° Congresso SIFO, in una specifica sessione dal titolo “Medicine avanzate e terapie geniche: come conciliare l’innovazione e la sostenibilità”.
L’esempio delle Car-T in onco-ematologia
Le Car-T rappresentano una delle declinazioni più promettenti dell’immunoterapia che ha già mostrato ampi risultati in ambito onco-ematologico. Si tratta di una terapia genica che prevede il prelevamento di linfociti T dal paziente che vengono poi modificati geneticamente affinché, una volta reinfusi, diventino cecchini contro le cellule neoplastiche.
Nei linfomi a grandi cellule B e nei linfomi follicolari, ad esempio, la terapia Car-T di terza linea ha portato a guarigione il 40-50% dei casi. La possibilità di introdurla in seconda linea porterebbe a un netto miglioramento dei risultati sul paziente in quanto il tempismo risulta fondamentale per gli esiti. Si tratta, tuttavia, di terapie che richiedono un impegno di risorse altissimo per singolo paziente, pochi sono i centri abilitati sul territorio nazionale – senza contare che un centro di grandi dimensioni riesce a erogare al massimo 40-50 terapie l’anno – a fronte di un burden assistenziale in continua crescita.
Rivedere i modelli, a partire dal pagamento a risultato
Le terapie avanzate – Car-T ma non solo – stanno cambiando il mondo dell’oncologia e dell’oncoematologia. “Si tratta in molti casi di terapie ad altissimo costo, con una unica somministrazione – ha spiegato nel corso della sessione Emanuela Omodeo Salè, Direttore di Struttura Complessa Divisione di Farmacia presso l’Istituto Europeo di Oncologia – IEO di Milano, Responsabile scientifico SIFO e Direttore Scientifico di Farmacia Ospedaliera – questo rende più semplice instaurare sistemi di condivisione del rischio di spesa come il pagamento a risultato. In molte situazioni siamo nell’ambito di uso sperimentale, con un risparmio in termini di costi evitati”.
Il ruolo del farmacista ospedaliero nelle terapie avanzate
Anche il ruolo del farmacista ospedaliero sta, quindi, evolvendo in questo scenario, dal momento che questa figura è chiamata a confrontarsi con farmaci molto differenti da quelli di sintesi, con problematiche di stabilità, tempistiche e gestione profondamente diverse.
“Alcune terapie – ha sottolineato Omodeo Salè – transitano dalla farmacia, ma vengono poi manipolate al di fuori della farmacia, vedendoci impegnati soprattutto nella fase di acquisto, gestione logistica e rendicontazione, altre invece prevedono la gestione completa in farmacia come i vaccini sperimentali e le terapie MOGM”.
In conclusione, i punti su cui i professionisti devono interrogarsi e che “ci permetteranno di qualificarci sono stabilità e tempistiche, programmazione delle spese e percorsi organizzativi codificati (da prodotto specifico a centro specifico)”, ha concluso l’esperta SIFO.
