Le ATMP – Advanced Therapy Medicinal Product – rappresentano una rivoluzione nel settore della salute, una speranza di cura per malattie rare e ultrarare e una sfida alla sostenibilità dei sistemi sanitari. Il VI rapporto sulle ATMP, presentato il 12 ottobre a Roma, realizzato da ATMP Forum con il contributo di AIFA, ha inteso offrire una fotografia sullo stato dell’arte e le prospettive delle terapie avanzate nel nostro Paese, con uno sguardo all’evoluzione del settore in Europa e a livello globale.
La struttura del rapporto 2023
L’edizione 2023 del report – realizzato grazie a un contributo dell’Agenzia italiana del Farmaco e di tutti gli stakeholder coinvolti a vario titolo – oltre allo stato di avanzamento delle ATMP in Italia e nel Vecchio Continente, fornisce una panoramica sugli indirizzi della ricerca, un approfondimento su uso, accesso e disponibilità delle terapie avanzate nel nostro Paese oltre a una serie di iniziative, come la prospettiva regionale in termini di programmazione, senza dimenticare il focus sull’importanza di un maggiore coinvolgimento e di una corretta comunicazione al paziente.
«In quest’ultima edizione, avendo fatto tesoro di ciò che abbiamo imparato negli anni passati, abbiamo voluto focalizzare la nostra attenzione su diverse tematiche, quanto mai importanti e fondamentali: dallo stato dell’arte dell’accesso in Italia a confronto con altri Paesi Europei, ai tempi di negoziazione di prezzo e rimborso, dall’impatto sulla spesa fino alle principali novità in materia di ricerca e sviluppo» ha commentato il Comitato Direttivo di ATMP Forum composto da Pier Luigi Canonico, Claudio Jommi e Fulvio Luccini «Siamo soddisfatti di presentare anche i risultati di due nuove iniziative di ATMP Forum, una dedicata all’accesso regionale delle ATMP e alle possibili azioni per rendere più efficiente tale accesso ed una dedicata agli ambiti di contributo dei pazienti e delle relative associazioni all’ottimizzazione del percorso di cura».
Il problema della sostenibilità
La sostenibilità nelle terapie avanzate rappresenta oggi probabilmente la più importante sfida, che consiste nella chance di trovare percorsi di accesso equo a queste terapie, che ne consentano la fruizione ai pazienti.
«La sostenibilità va inquadrata in una visione più complessiva, che analizza sì il costo della terapia ma ne evidenzia anche il suo valore» è stato ribadito in numerosi interventi. Trattandosi di terapie “one shot”, le stesse determinano un effetto finanziario immediato a fronte di vantaggi sanitari, ma anche sociali ed economici diluiti nel tempo. Aspetti che dovrebbero essere tenuti in debito conto. Oltre al fatto che, dal momento che nell’ambito delle malattie rare si stanno sempre più sviluppando terapie da somministrare in fase embrionale, sarebbe utile conteggiare anche i costi, enormi, di una mancata prevenzione di queste patologie.
I rappresentanti istituzionali intervenuti hanno espresso la volontà e la necessità di farsi carico di questi temi cruciali per l’innovazione in ambito sanitario, che richiedono una riforma strutturale che modifichi radicalmente le attuali regole di governance del farmaco.
La sostenibilità non è però solo economica ma anche organizzativa. Oggi esistono diverse ATMP (poche) tra loro molto differenti che determinano un impatto importante sulle strutture.
«Ottimizzare i percorsi oggi sarà utile domani quando il numero di terapie approvate, rimborsate e disponibili sarà esponenzialmente più elevato» è stato rimarcato da diversi relatori.
Le principali criticità
Un’innovazione straordinaria si scontra tuttavia con numerosi gap: gli alti costi, la mancanza di disponibilità e rimborsabilità di queste terapie, le lunghe liste di attesa, oltre a iter burocratici che concorrono a frenarne la diffusione. Esistono poi incertezza su dimensione e durabilità degli effetti e disallineamento strutturale tra costi e benefici/costi evitati e spesso da processi assistenziali complessi.
«Il settore degli ATMP deve rispondere all’importante sfida legata agli elevati costi associati allo sviluppo e alla loro commercializzazione. La maggior parte degli ATMP finora approvati sono terapie one-shot, ovvero terapie che vengono somministrate una sola volta. Il Servizio Sanitario Nazionale si assume l’onere finanziario di pagare queste terapie all’erogazione, i cui vantaggi in termini di beneficio clinico e di costi evitati associati a tale beneficio si verificano in modo dilatato nel tempo, laddove nel sistema sanitario italiano l’approccio della gestione delle risorse è di breve periodo» ha commentato Francesco Saverio Mennini, Professore di Economia Sanitaria ed Economia Politica e Direttore EEHTA-CEIS, Facoltà di Economia, Università di Roma “Tor Vergat” e Presidente SIHTA.
La situazione italiana delle ATMP
La centralità delle ATMP è sottolineata anche dai dati di mercato globale: stimato a 7,9 miliardi di dollari nel 2020, si prevede che il comparto crescerà nei prossimi anni del 13,2%, raggiungendo i 21 miliardi entro il 2028. Negli ultimi 12 mesi, il mondo delle terapie avanzate ha senza dubbio sperimentato un periodo di grande fermento, sia a livello di politica industriale, sia a livello nazionale. A conferma di ciò, nell’anno in corso è stato istituito presso il Ministero della Salute il Tavolo Tecnico sulle Terapie Avanzate, che si aggiunge al Comitato Etico Nazionale per le sperimentazioni relative alle ATMP, istituito presso AIFA nel 2022 e operativo dallo scorso febbraio. In questo contesto le partnership pubblico private per la ricerca da una parte e un maggiore dialogo tra le imprese, l’AIFA e le regioni dall’altro, possono rappresentare una risposta alle sfide crescenti poste da queste terapie.
Anche questa edizione del report fornisce quindi l’aggiornamento del panorama regolatorio delle ATMP in Europa, inclusi i progressi nel processo di valutazione e approvazione, nonché le terapie che sono state ritirate dal mercato. A oggi, le ATMP che hanno ricevuto un’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali – EMA, sono 25, di cui 18 tuttora in commercio. Per quanto riguarda il nostro Paese, 8 quelle rimborsate e in commercio e altre 6 in fase di valutazione.
Le differenze regionali di accesso
L’analisi condotta da AIFA, contenuta nel rapporto, mostra una forte eterogeneità regionale in termini di accesso, definito come tempo per il primo acquisto regionale a seguito della Determina di Prezzo e Rimborso, con marcate differenze tra Regioni del Nord (155 giorni) del Centro (126 giorni) e del Sud (249 giorni), con un valore medio nazionale di 216 giorni.
A livello di consumi, quelli delle regioni settentrionali e centrali risultano pari al doppio di quelle del Sud, dato che dipende anche da una maggiore concentrazione di centri attivi nelle Regioni del Centro-Nord e, quindi, da una possibile mobilità in ingresso elevata.
Pazienti e caregiver: il nodo cruciale della comunicazione
Un altro, se non il più importante nodo, è rappresentato da pazienti e caregiver, che si scontrano con tutte le complessità legate da un lato all’innovazione e dall’altro alle caratteristiche precipue delle patologie, spesso rare e invalidanti. Appare, dunque, necessaria un’adeguata gestione delle aspettative relative all’elegibilità alle terapie e ai possibili esiti, nonché una corretta informazione e comprensione del complesso iter di cura.
«Il mondo delle terapie avanzate, caratterizzato da criticità e sfide nuove e diverse da quelle dei farmaci tradizionali, necessita di un dialogo costante tra tutti gli attori che ne fanno parte. Una delle tematiche che più necessita attenzione è quella della comunicazione e del flusso di informazioni al paziente. Chi si trova ad affrontare questo tipo di terapia ha bisogno di una comunicazione specifica e di una gestione dell’informazione continua lungo tutto il suo percorso» ha commentato Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO «è quanto mai necessario lavorare sui temi dell’informazione corretta e che arrivi al paziente – che potrebbe anche essere diffidente rispetto a queste opzioni terapeutiche – in un formato chiaro e puntuale».
