Gli studi clinici possiedono l’importante e primaria funzione di valutare l’efficacia e la sicurezza di nuovi farmaci (Investigational New Drugs, INDs) rispetto alla terapia standard (Standard of Care, SOC). Questo aspetto assume un’ulteriore importanza nel caso di studi di malattie rare, croniche o invalidanti perché in questo modo i pazienti che partecipano allo studio, oltre a beneficiare di costanti visite e monitoraggi, possono assumere farmaci ai quali altrimenti non potrebbero avere accesso.
Background
Ricerche compiute sul sistema sanitario australiano (Pharmaceutical Benefit Scheme, PBS) mostrano che la spesa sostenuta per immunomodulatori e chemioterapici ha ecceduto il 12.2% rispetto all’anno 2016-2017.
Gli individui che hanno partecipato agli studi clinici hanno goduto di un’assistenza sanitaria pari a 12.2 milioni di dollari di farmaci approvati ma non presenti nelle liste PBS.
Inoltre i pazienti che partecipano agli studi clinici possono beneficiare di farmaci che, se non ancora approvati, riceveranno l’approvazione per quell’indicazione in un secondo momento avendone un beneficio senza pagare il farmaco.
Oltre a questo, i partecipanti agli studi possono accedere ad altri farmaci, se necessario, già approvati per i quali altrimenti non potrebbero avere un veloce accesso o che potrebbero essere troppo costosi. Il forte incremento dei farmaci contro il cancro, per esempio, riflette l’aumento dei costi degli studi clinici degli ultimi anni.
Risulta importante, quindi, valutare dei metodi per limitare in futuro l’aumento della spesa farmaceutica; per questo motivo i farmaci forniti agli studi clinici da parte di PBS sono oggetto delle misure necessarie per limitare i costi futuri sia a livello di sistema sanitario che a livello dei singoli ospedali.
Scopo
Lo scopo del lavoro di Truong e colleghi è stato quello di quantificare la spesa sostenuta dal PBS per fornire i farmaci ai partecipanti allo studio clinico. Gli studiosi hanno inoltre quantificato la spesa per i farmaci approvati ma non ancora presenti nelle liste PBS.
Materiali e metodi
Disegno sperimentale: lo studio è di tipo retrospettivo. Per la valutazione della spesa farmaceutica, gli scienziati hanno fatto riferimento alle maggiori autorità regolatorie (FDA per gli Stati Uniti d’America, EMA per l’Europa e ARTG per l’Australia).
Il calcolo dei benefici finanziari è stato valutato dal momento in cui il prodotto è stato approvato dalle autorità regolatorie per la sua indicazione.
Metodo di calcolo: il valore in termini economici del farmaco è stato calcolato moltiplicando il costo della singola unità (fiala, compressa) con la quantità dispensata.
Nel caso di studi in doppio cieco la dispensazione era basata sul protocollo di randomizzazione. Il costo della singola unità è stato riferito al PBS Dispensed Price for Maximum Amount (DPMA). Nel caso in cui più farmaci sono stati somministrati in più protocolli sperimentali e attraverso diverse autorità regolatorie, il calcolo è stato effettuato sulla singola dispensazione
Risultati
I risultati dello studio dimostrano che 91 dei 144 studi registrati erano studi clinici riguardanti un agente farmaceutico: 3 (3%) non avevano uno sponsor farmaceutico, 4 (4%) non erano aperti, 17 (19%) non reclutavano pazienti e 5 (5%) non rilasciavano informazioni.
Gli studi clinici con un agente farmaceutico sponsorizzato erano quindi 62 che sono diminuiti a 36 studi inclusi nel lavoro.
Gli scienziati hanno stimato che 245 partecipanti nei 36 studi valutati hanno ricevuto un numero pari a 28 diversi prodotti farmaceutici cui hanno contribuito per il 50% il precoce accesso a INDs (14/28), per il 39.2% il Therapeutic Goods Administration che ha approvato farmaci non elencati in PBS (11/28) e per il 50% le misure restrittive sui costi (14/28).
Secondo le stime operate dagli studiosi, 14 agenti hanno maturato 3,971,357 dollari in benefici finanziari: venetoclax (29%), obinutuzumab (26%) e bendamustine (12%); 11 agenti hanno maturato 12,209,538 dollari in aggiunta ai benefici finanziari da farmaci approvati non presenti nelle liste PBS: ibrutinib (62%), pomalidomide (19%), daratumumab (4%); 14 agenti hanno maturato 6,728,576 dollari in costi restrittivi: rituxumab (38), brentuximab (24%) e pomalidomide (13%).
Il totale accumulato dalle 3 categorie è stato di 22,909,471 dollari di cui un valore pari a 89% proveniva dagli ultimi 5 anni.
Infine gli scienziati hanno calcolato una stima del beneficio finanziario di prodotti che mostrano un’efficacia negli studi clinici ma che non hanno ancora ricevuto l’approvazione (11,685,396 dollari).
Take home message
Per la prima volta, in questo studio, viene quantificata la spesa sostenuta dal sistema sanitario australiano per nuovi farmaci approvati e per farmaci approvati ma non presenti nella lista PBS. Sebbene questo studio rifletta la situazione australiana, gli autori concordano che tutti i paesi dovrebbero adottare misure preventive per evitare l’aumento dei costi da parte dei sistemi sanitari nazionali.
Sicuramente può apparire non etico dare un prezzo ad una cura ma in realtà il miglioramento, attraverso studi di farmacoeconomia, della dispensazione dei farmaci e l’ottimizzazione delle risorse può, in ultima analisi, fornire un migliore sistema di assistenza sanitaria ai cittadini.
Articolo recensito
“A retrospective pharmaceutical financial benefits and cost avoidance analysis of clinical trial participation in the Australian haematology setting”. Intern Med J. 2019 Mar 25.
Autori
Kelvin Truong, Yiu Lam Kwan, Lucia Nigro, Admir Huseincehajic, Judith Trotman
PubMed link: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30907047
Bibliografia
- Karikios DJ, Schofield D, Salkeld G, Mann KP, Trotman J, Stockler MR. Rising cost of anticancer drugs in Australia. Internal Medicine Journal. 2014;44(5):458-63
- Tang PA, Hay AE, O’Callaghan CJ, Mittmann N, Chambers CR, Pater JL, et al. Estimation of drug cost avoidance and pathology cost avoidance through participation in NCIC Clinical Trials Group phase III clinical trials in Canada. Current Oncology. 2016;23:S7-S13
- Grossi F, Genova C, Gaitan ND, Dal Bello MG, Rijavec E, Barletta G, et al. Free drugs in clinical trials and their potential cost saving impact on the National Health Service: a retrospective cost analysis in Italy. Lung Cancer. 2013;81(2):236-40
- Jones B, Syme R, Eliasziw M, Eigl BJ. Incremental costs of prostate cancer trials: Are clinical trials really a burden on a public payer system? Canadian Urological Association Journal. 2013;7(3-4):E231-E6
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