Terapie contro il cancro, analoghi dell’insulina e farmaci orali per il diabete, antimicrobici per le infezioni gravi, molecole per la disassuefazione dal fumo. Sono questi i nuovi medicinali che trovano posto nell’elenco aggiornato dei farmaci essenziali pubblicato il 1° ottobre scorso dall’Organizzazione Mondiale della Sanità.
Due le liste, una per le terapie riservate agli adulti (479 in tutto) e una per quelle dei bambini (350), aggiornate ogni due anni dal comitato di esperti, a partire dal 1977 nel primo caso e dal 2007 nel secondo. Con l’ultimo aggiornamento, in particolare, sono stati inclusi 37 nuovi medicinali (20 per adulti e 17 per bambini) e sono stati specificati nuovi usi per 28 farmaci già presenti.
«Gli elenchi mirano ad affrontare le priorità sanitarie globali, identificando i trattamenti che forniscono i maggiori benefici e che dovrebbero essere disponibili e alla portata di tutti», ha spiegato il comitato.
«Occorre perciò agire per promuovere sia un accesso equo ai medicinali ritenuti essenziali, sia misure complementari come i meccanismi di licenza volontaria, l’approvvigionamento in comune e la negoziazione dei prezzi».
Per il trattamento del diabete
La prima categoria a essere stata aggiornata è quella dei farmaci contro il diabete. La prevalenza di questa malattia è quasi raddoppiata negli ultimi trent’anni e si stima che entro il 2045 il numero di malati aumenterà a livello globale del 51%, con l’incremento maggiore (143%) registrato in Africa.
«Il diabete sta aumentando rapidamente nei Paesi a basso e a medio reddito», ha confermato Tedros Adhanom Ghebreyesus, il direttore generale dell’ente con sede a Ginevra, «e il problema è che troppi pazienti che necessitano di insulina hanno difficoltà nell’accedervi».
Per esempio, nella capitale del Ghana, Accra, la quantità di farmaco necessaria per un mese di trattamento costa a un abitante l’equivalente di 5,5 giorni di lavoro. Prezzi elevati derivanti da una mancanza di concorrenza, visto che la produzione di questo ormone è concentrata in un esiguo numero di impianti e che tre soli produttori controllano la maggior parte del mercato mondiale.
Proprio per ampliare le possibilità di trattamento del diabete, il comitato ha promosso l’ingresso nell’elenco degli analoghi dell’insulina a lunga durata d’azione (degludec, detemir, glargine) e dei relativi biosimilari, farmaci che offrono un beneficio soprattutto ai pazienti che raggiungono livelli di glucosio nel sangue molto bassi con l’insulina umana.
A trovare spazio nella lista sono anche empagliflozin, canagliflozin e dapagliflozin, inibitori del sodio-glucosio co-trasportatore-2 (Sglt2), una terapia di seconda linea indicata negli adulti con diabete di tipo 2. Questi ultimi medicinali, somministrati per via orale, hanno dimostrato di offrire agli assistiti numerosi vantaggi, inclusi minori rischi di morte, di insufficienza renale e di eventi cardiovascolari.
Contro il cancro
L’altra importante categoria ad avere accolto delle new entry è stata quella dei farmaci anti-neoplastici. Quattro i nuovi medicinali aggiunti agli elenchi: enzalutamide, in alternativa all’abiraterone, per il cancro alla prostata; everolimus, per l’astrocitoma a cellule giganti, un tipo di tumore cerebrale dei bambini; ibrutinib, mirato contro la leucemia linfatica cronica; rasburicase, per la sindrome da lisi tumorale, una grave complicanza provocata da alcuni trattamenti contro il cancro. Inoltre, nel caso di imatinib, un medicinale già in lista, sono state aggiunte nuove indicazioni per il trattamento mirato della leucemia.
Lo stesso è avvenuto nel caso di altri 16 farmaci, per i quali sono state aggiunte nuove indicazioni per il cancro infantile, incluso il glioma di basso grado. Anche per le terapie contro i tumori si verificano i medesimi problemi di accesso riscontrati nel caso degli anti-diabetici. Difficoltà che riguardano, tra l’altro, non solo i trattamenti più avanzati, ma anche quelli più datati e meno costosi.
Uno studio pubblicato nel settembre 2021 su Lancet Oncology e condotto dai ricercatori del King’s College London, della Kingston University e dell’Organizzazione mondiale della sanità su mille oncologi di 82 nazioni evidenzia che nei Paesi a basso reddito la possibilità di accesso ai venti farmaci anti-tumorali considerati essenziali oscilla tra il 9 e il 54%, nei Paesi a medio reddito tra il 13 e il 90%, in quelli ad alto reddito tra il 68 e il 94%. «La comunità oncologica deve collaborare con i leader che gestiscono i sistemi sanitari per cambiare il modo in cui i farmaci contro il cancro vengono acquistati e distribuiti», ha affermato Christopher Booth, ricercatore dell’Oms e uno degli autori dell’indagine.
Malattie infettive e non solo
E ancora, una ulteriore categoria è quella dei farmaci contro le patologie infettive. Tra i nuovi medicinali in elenco, si annoverano cefiderocol, un antibiotico efficace sui batteri multiresistenti, echinocandine per gravi infezioni fungine, anticorpi monoclonali per la prevenzione della rabbia.
Le liste aggiornate accolgono anche nuove formulazioni di farmaci contro infezioni batteriche, epatite C, Hiv e tubercolosi, per soddisfare meglio le esigenze di dosaggio e somministrazione sia degli adulti che dei bambini.
Infine, fanno il loro ingresso negli elenchi anche un paio di molecole per chi vuole spegnere la sigaretta una volta per tutte. Si tratta di bupropione e vareniclina, due farmaci che costituiscono un’alternativa alla tradizionale terapia sostitutiva della nicotina.
Paola Arosio