È disponibile un nuovo farmaco per i pazienti affetti da mieloma multiplo. L’AIFA ha approvato la rimborsabilità di elranatamab: un anticorpo monoclonale bispecifico che attacca e distrugge le plasmacellule degenerate che si trovano nel midollo osseo, le principali responsabili dell’insorgere del mieloma.
La terapia è destinata ai pazienti una forma recidivata e refrattaria della malattia. Il farmaco verrà impiegato come quarta linea di terapia e verrà somministrato per via sottocutanea in ospedale.
Per quanto riguarda le modalità terapeutiche, i pazienti dovranno assumere il farmaco ogni due settimane o, dopo un anno di terapia, una volta al mese. Si tratta di un notevole miglioramento della qualità della vita rispetto alle soluzioni attuali, che costringono i pazienti a recarsi dal medico ogni sette giorni. Non vi sono differenze nel dosaggio della terapia tra malati più giovani e anziani; se la persona che il medico si ritrova di fronte è particolarmente fragile, però, si tenderà a ridurre la frequenza di somministrazione.
«È un’ottima notizia – ha affermato Elena Zamagni, docente di Ematologia presso l’Irccs Aou Sant’Orsola-Malpighi di Bologna – la attendevamo da tempo. Quello che avremo a disposizione è un farmaco che ha avuto risultati eccellenti in termini di efficacia e management dei pazienti con una forma avanzata e refrattaria della malattia. Di fatto, va a coprire degli unmet needs che finalmente troveranno risposta».
Le associazioni di pazienti hanno mostrato grande soddisfazione per l’arrivo del farmaco. Rosalba Barbieri, vicepresidente di AIL, ha dichiarato: «farmaci di questo genere sono importantissimi, perché un paziente affetto da mieloma multiplo si vede prospettare un futuro diverso, fatto di una possibile cronicizzazione della malattia. Questo vuol dire vivere più a lungo e costituisce un’iniezione di fiducia per il malato e per la sua famiglia.
Inoltre, diminuire gli accessi in ospedale dedicati alla somministrazione della terapia vuol dire più vita normale per il paziente: spesso i percorsi casa-ospedale-casa con una frequenza settimanale possono diventare pesanti, soprattutto se la persona affetta da mieloma è molto anziana, quindi avere a disposizione un farmaco la cui erogazione è diluita nel tempo fa sì che tutto diventi più tranquillo e gestibile».
La rimborsabilità del farmaco si inserisce nei progressi della ricerca. Fino ad alcuni anni fa, una diagnosi di mieloma multiplo corrispondeva a poco più di un anno di sopravvivenza. La ricerca e l’applicazione di terapie sempre più innovative ha rivoluzionato la gestione della malattia.
«Nel corso di un ventennio, siamo passati da 14 mesi a più di dieci anni di sopravvivenza dopo la prima diagnosi», ha spiegato Maria Teresa Petrucci, dirigente medico di Ematologia presso il Policlinico Umberto I di Roma.
«Ci auguriamo di poter migliorare ulteriormente questi dati, tanto da arrivare a parlare di guarigione anche per i pazienti con mieloma multiplo».
L’età media di chi si ammala è superiore ai 50 anni, anche se iniziano a registrarsi sempre più spesso casi nella popolazione sotto questa soglia.
Le persone più a rischio restano gli anziani over 70, che lamentano fratture e generali difficoltà nei movimenti. Il mieloma multiplo, infatti, colpisce più gli uomini che le donne e tra i sintomi comuni annovera il dolore alle ossa, localizzato soprattutto a livello di schiena, anca e busto. La fragilità ossea comporta fratture anche in seguito a traumi lievi e si accompagna a una generalizzata anemia che causa forte stanchezza.
«Vista l’efficacia di elranatamab, ci aspettiamo un miglioramento delle condizioni complessive dei malati, come già emerso dagli studi che hanno coinvolto questo farmaco», ha aggiunto Petrucci.
A seguire gli sviluppi della ricerca ci sono case farmaceutiche come Pfizer, che ha rinnovato il proprio impegno come ricordato da Barbara Capaccetti, direttore medico di Pfizer in Italia.
