Presto sarà disponibile in Europa un nuovo farmaco contro il tumore dell’occhio. Il Comitato europeo per i medicinali per uso umano ha, infatti, espresso parere favorevole per tebentafusp, una terapia per pazienti affetti da melanoma uveale non resecabile o metastatico.
Un tumore aggressivo
Si tratta di un tipo di cancro oculare raro, che colpisce circa 5-11 persone per milione, soprattutto chi ha pelle e occhi chiari. I sintomi includono visione offuscata o una macchia scura sull’iride. Attualmente, le opzioni di trattamento più utilizzate in caso di malattia localizzata sono la chirurgia e la radioterapia.
Purtroppo, capita spesso che la neoplasia, essendo aggressiva e tendendo a resistere alle terapie, si diffonda generando metastasi soprattutto a livello del fegato. In questo caso, la prognosi è sfavorevole e la sopravvivenza del paziente può essere inferiore a un anno.
Tebentafusp, una proteina di fusione bispecifica
Proprio per offrire una possibilità terapeutica in più agli assistiti con patologia avanzata, i ricercatori hanno messo a punto, dopo anni di studi, tebentafusp, una proteina di fusione bispecifica con due estremità. La prima si lega ai linfociti T, la seconda riconosce il peptide della glicoproteina 100 presente sulle cellule del melanoma.
«In pratica, la molecola agisce come un ponte che collega il tumore e le cellule immunitarie, consentendo a queste ultime di attaccare con più efficacia la neoplasia», ha spiegato Jessica Cecile Hassel, professore associato e responsabile della sezione di Dermato-Oncologia del National Center for Tumor Diseases di Heidelberg, in Germania. A causa del peculiare meccanismo di azione, il farmaco può essere utilizzato solo nei malati con uno specifico tipo di antigene leucocitario umano (Human leukocyte antigens, Hla), noto come Hla-A0201, presente in circa il 50% dei pazienti caucasici, i più colpiti dal melanoma oculare.
Uno studio con oltre 350 pazienti
Il parere positivo del Comitato europeo si è basato su uno studio randomizzato di fase 3 e su uno studio di supporto. La sperimentazione principale ha incluso 378 pazienti con melanoma uveale avanzato non trattati in precedenza, di cui 252 hanno ricevuto, tramite infusione endovenosa, tebentafusp e 126 hanno ricevuto una delle tre terapie già disponibili contro la neoplasia (dacarbazina, ipilimumab o pembrolizumab).
I dati hanno dimostrato che la nuova molecola ha prolungato la vita dei pazienti. In particolare, gli assistiti trattati con tebentafusp hanno registrato una sopravvivenza globale mediana di 21,7 mesi, mentre quelli in terapia con gli altri principi attivi di 16 mesi. Gli effetti indesiderati più comuni sono stati eruzioni cutanee, febbre e prurito.
L’iter continua
Il medicinale, che è stato designato orfano il 19 febbraio 2021, ha già ricevuto il via libera negli Stati Uniti il 25 gennaio 2022. Ora il suo iter prosegue verso l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa, a cui seguirà l’approvazione nel nostro Paese. A questo punto il farmaco sarà disponibile per tutti i pazienti italiani.
Paola Arosio