Le Advanced Therapy Medicinal Products genetiche e cellulari offrono opportunità uniche per i pazienti affetti da patologie gravi, oncologiche ematologiche o ereditarie. Il nostro Paese è in prima linea nella ricerca e nello sviluppo clinico di queste soluzioni. Resta tuttavia cruciale garantirne l’accesso a tutti i pazienti eleggibili.
A oggi i prodotti medicinali di terapia avanzata (ATMPs) approvati in Europa sono 25, di cui 18 attivi; 10 hanno ricevuto la rimborsabilità da parte di AIFA, 13 da EMA. Le aree terapeutiche oggetto di maggiore attenzione sono l’area oncologica, ematologica e quella delle malattie genetiche.
Si stima che nei prossimi 5-6 anni, cioè entro il 2030, potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie cellulari e geniche, con il potenziale di trattare circa 350.000 pazienti.
Il tema delle terapie avanzate è stato al centro dell’evento “Unlocking Innovation: Come preparare il sistema salute alla sfida delle Terapie Avanzate”promosso dall’Ambasciata Americana e da Vertex Pharmaceuticals, tenutosi il 7 marzo presso il Centro Studi Americani di Roma.
L’incontro è stato occasione di riflessione sul valore delle terapie avanzate e sulle strategie da mettere in campo per garantirne l’accesso a tutti i pazienti elegibili tenendo conto delle dinamiche economiche e nel rispetto di un concetto di sostenibilità del sistema sanitario nazionale.
Un’opzione terapeutica per i pazienti
«Le terapie avanzate rappresentano un’opportunità importante di sviluppo per la ricerca italiana e di cura per i pazienti affetti da malattie rare o senza alternative terapeutiche.
L’Italia ha già dimostrato di essere all’avanguardia nello sviluppo clinico di queste terapie: nei laboratori italiani sono nate diverse terapie avanzate, sono stati condotti e si conducono studi clinici per la stragrande maggioranza dei farmaci allo studio», ha dichiarato il prof. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
«Per cogliere queste opportunità, però, è essenziale organizzare in modo adeguato il SSN».
Assicurare le terapie ai pazienti, cambiare paradigma
Per costruire un sentiero che porti il SSN a garantire appropriatezza e accesso sostenibile alle ATMP in tempi rapidi è nato il progetto #VITA: Valore e Innovazione delle Terapie Avanzate, che gode anche del supporto di Vertex Pharmaceuticals: un gruppo di lavoro composto da clinici, pazienti, farmacoeconomisti, legali impegnati a promuovere il valore delle ATMPs.
«Vertex ha l’innovazione nel suo DNA: siamo impegnati a portare soluzioni terapeutiche innovative per malattie gravi e senza alternative terapeutiche.
È fondamentale però che l’accesso a queste opportunità sia tempestivo e anche su questo Vertex vuole fare la sua parte», ha dichiarato Federico Viganò, country manager per l’Italia e la Grecia di Vertex.
«Speriamo che questo evento rappresenti l’inizio di un percorso che porterà imprese e istituzioni a dialogare per trovare delle soluzioni che rispondano alla necessità dei pazienti di accedere alle terapie avanzate».
Durante le tavole rotonde che hanno coinvolto la politica e il mondo ospedaliero, è emerso che per garantire l’accesso occorre ripensare gli schemi finora utilizzati, capire a che punto si è rispetto ad una sfida valutativa, al prezzo-rimborso e al finanziamento.
I costi sono molto elevati, ma vanno intesi come investimento – sovente si tratta di terapie one shot che cambiano la vita – ripensare i modelli regolatori in chiave più sostenibile, regolamentando non solo farmaci ma processi.
Esistono delle buone pratiche utilizzate in passato per risolvere problemi simili.
È importante tuttavia che tutti i player si mettano insieme per trovare una soluzione affinché queste ricerche così promettenti possano diventare realtà.
