Già in uso per leucemia linfoblastica acuta pediatrica (LLA) a cellule B e in pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, tisagenlecleucel trova ora una nuova applicazione.
L’ultima edizione de “I numeri del cancro” ha evidenziato 14.400 nuove diagnosi per linfoma non Hodgkin nel 2022: almeno 5 volte più frequenti dei corrispettivi linfomi di Hodgkin, questi tumori del sangue colpiscono prevalentemente gli adulti e hanno una elevata sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi, pari al 67% negli uomini e al 75% nelle donne.
Sono state identificate circa 30 diverse tipologie di linfomi non Hodgkin: tra queste, il linfoma follicolare rappresenta quasi il 20% del totale, con una incidenza di 4-5 nuovi casi ogni 100.000 persone l’anno.
Si tratta di una patologia che risponde bene alla prima linea di trattamento, ma che porta a molte recidive e, nel tempo, riduce gli spazi liberi da malattia, che sono di oltre 6 anni tra il primo e il secondo tumore, ma scendono a 1 anno e mezzo dopo la seconda linea di trattamento e addirittura a 10 mesi dopo la terza. È come se il tumore prendesse forza, nel tempo.
Esistono poi pazienti che non rispondono alle terapie già in uso.
Per i pazienti recidivanti e quelli refrattarei esiste ora una nuova alternativa: tisagenlecleucel, prima terapia cellulare CAR-T a singola infusione rimborsata dal SSN per questa indicazione.
La nuova indicazione per tisagenlecleucel si basa sui risultati dello studio internazionale di fase II ELARA (doi: 10.1038/s41591-021-01622-0), condotto su pazienti con linfoma follicolare recidivante o refrattario, che ha ottenuto una risposta nell’86% dei 98 partecipanti, completa nel 69% dei casi.
Identificati centri esperti per la somministrazione
Ora che il farmaco è disponibile, vediamo come verrà gestito. I pazienti per i quali vale l’indicazione di trattamento saranno presi in cura da strutture cliniche qualificate per la somministrazione unica.
Spiega il prof. Pier Luigi Zinzani, presidente della Commissione Attività Formative della SIE e ordinario di Ematologia all’Università di Bologna: «per i pazienti affetti da linfoma follicolare avanzato, grazie alla nuova indicazione di tisagenlecleucel, esiste ora una terapia con un significativo potenziale di risposta, come provato dai risultati dello studio globale di fase II ELARA sulla durata della risposta al trattamento e sulla remissione completa della malattia.
Si tratta, dunque, di un’opzione fondamentale nel nostro armamentario terapeutico per questo tipo di linfoma che, grazie anche alla singola somministrazione eseguita nei centri di riferimento, costituisce un programma terapeutico estremamente vantaggioso rispetto a chemio e immunoterapia».
