Dopo l’approvazione del novembre 2022 della CE, AIFA ha stabilito di rendere il farmaco rimborsabile per pazienti adulti che non rispondono alle terapie già esistenti.
Si stima che in Italia vi siano 250 mila pazienti affetti da malattie infiammatorie intestinali, tra le quali anche la malattia di Crohn. Persone che convivono con una patologia caratterizzata dall’alternanza tra fasi acute e di remissione e che ne minano fortemente la qualità di vita e la socialità.
Per alcune di queste esistono già farmaci attivi, ma altre non rispondono a quanto già disponibile in commercio.
Ora gli specialisti che si occupano di malattia di Crohn possono contare su un nuovo alleato, il risankizumab, inibitore dell’interleuchina-23 (IL23) che blocca selettivamente, legandosi alla sua subunità p19.
AIFA ne ha, infatti, approvato la rimborsabilità in pazienti adulti, con malattia attiva da moderata a severa, che hanno avuto una risposta inadeguata, una perdita di risposta o una intolleranza alla terapia convenzionale o ai biologici.
Il trattamento prevede una prima dose di induzione da 600 mg, per via intravenosa, e poi dosi da 360 mg per via sottocutanea per il mantenimento.
I vantaggi della rimborsabilità
Spiega Antonio Gasbarrini, professore ordinario di Medicina Interna presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore: «l’ottenimento della rimborsabilità di risankizumab nella malattia di Crohn rappresenta un significativo passo in avanti nel raggiungimento del controllo ottimale di una patologia così complessa.
I risultati degli studi clinici ci confermano che risankizumab, che è il primo inibitore dell’interleuchina-23 per la malattia di Crohn, è efficace e sicuro nel migliorare parametri cruciali della malattia come la remissione clinica, la guarigione della mucosa e la risposta endoscopica, oltre alla gestione dei sintomi quotidiani.
Risankizumab si candida a diventare un’opzione terapeutica promettente per i pazienti adulti che, nonostante il trattamento con terapie convenzionali o biologiche, continuano ad avere una malattia in fase attiva».
Il farmaco ha ottenuto l’approvazione della Commissione Europea nel novembre 2022, grazie ai risultati di 3 studi clinici randomizzati controllati, multicentrici, di fase III: ADVANCE, MOTIVATE e FORTIFY. I primi due (https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(22)00467-6/fulltext) sono studi che valutano l’efficacia della dose di induzione, mentre il terzo lavora sul mantenimento (https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(22)00466-4/fulltext).
Qualche dato sugli studi
ADVANCE e MOTIVATE, come detto, hanno valutato l’induzione provocata dal farmaco in pazienti con malattia di Crohn e che non possono utilizzare, per l’una o l’altra ragione, i farmaci già disponibili.
ADVANCE ha coinvolto 931 pazienti, mentre MOTIVATE 618: in entrambi i casi, sono stati creati 3 gruppi di studio, uno con dose di induzione 600 mg, uno con dose di dose di induzione 1200 mg e l’ultimo con placebo.
In entrambi gli studi la dose è stata somministrata alla settimana 0, 4 e 8. Gli esiti sono stati misurati alla dodicesima settimana. ADVANCE ha portato a una percentuale di remissione del 45% con la dose da 600 mg e del 42% con quella da 1200 mg, contro il 25% del placebo. Migliorati anche i sintomi di patologia.
Simili gli esiti di MOTIVATE, con un 42% di remissione con la dose di 600 mg, un 40% con quella dal 1200 mg contro il 20% del placebo. Dati questi risultati, si è stabilito che la dose da 600 mg è quella più efficace.
FORTIFY, infine, ha coinvolto 542 pazienti, divisi in 3 gruppi di studio: dose di mantenimento 180 mg, 360 mg e placebo, da somministrare ogni 8 settimane. In questo caso la dose da 360 è quella che ha favorito maggiore remissione e riduzione della sintomatologia.
