I pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta potranno ottenere il farmaco in regime SSN.
In dicembre AIFA ha pubblicato in Gazzetta Ufficiale la determina per il passaggio in regime di rimborsabilità del medicinale Tecartus (brexucabtagene autoleucel), definendone anche il prezzo e sottolineando nuove indicazioni terapeutiche, ovvero per il “trattamento di pazienti adulti di età pari o superiore a ventisei anni con leucemia linfoblastica acuta (ALL) a precursori di cellule B recidivante o refrattaria”.
Contestualmente, viene instituito un registro dedicato al monitoraggio dell’uso del medicinale.
Più in dettaglio, brexucabtagene autoleucel è una terapia cellulare con recettore antigenico chimerico delle cellule T che si lega al recettore CD19, presente sulle cellule tumorali e sui linfociti B sani.
Il legame con i linfociti B attiva una cascata di segnalazioni intracellulari che induce l’attivazione dei linfociti T, la loro proliferazione, l’acquisizione di funzioni effettrici citotossiche e la secrezione di citochine e chemochine infiammatorie.
A loro volta i linfociti T colpiscono le cellule tumorali. Lo studio che ha portato alla decisione di AIFA si chiama ZUMA-3: un lavoro multicentrico di fase II, a braccio aperto, che valuta il profilo di efficacia e sicurezza di brexucabtagene autoleucel nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria da precursori delle cellule B nella popolazione adulta.
La LLA colpisce, in Italia, in media 16 persone ogni 100.000, ma i numeri salgono nella popolazione pediatrica, dove rappresenta circa l’80% di tutte le leucemie e il 25% di tutti i tumori diagnosticati in età 0-14 anni d’età; l’incidenza massima si ha tra i 2 e i 5 anni. Brexucabtagene autoleucel, tuttavia, è dedicato solo alla popolazione di adulti.
ZUMA-3
I primi risultati dello studio ZUMA-3, al quale hanno partecipato vari centri esperti tra USA, Canada ed Europa, sono stati pubblicati nel 2021 su Clinical Trials (doi: 10.1016/S0140-6736(21)01222-8). 71 i pazienti coinvolti.
Il lavoro ha evidenziato la potenzialità del nuovo farmaco biologico nel trattare la LLA a precursori di cellule B recidivante o refrattaria, anche a lungo termine: il profilo di sicurezza sembra infatti gestibile, mentre i tassi di remissione completa o completa con guarigione ematologica incompleta sono alti, pari al 71%.
Inoltre, sempre in questo campione, si è osservata una durata mediana della remissione di 12,8 mesi, una sopravvivenza libera da remissione di 11,6 mesi e una sopravvivenza generale media di 18,2 mesi.
Più di recente, durante il congresso 5th European CAR-T cell meeting 2023, sono stati presentati nuovi dati con un follow-up di 3 anni, dati che confermano l’efficacia della terapia CAR-T.
In questo caso, la sopravvivenza mediana è stata di 26 mesi per tutti i pazienti trattati e 38.9 mesi tra i pazienti in CR+CRi (n=39). Il tasso di sopravvivenza globale a 36 mesi è stato pari al 47.1%.
