Nonostante l’importanza per i pazienti dei farmaci innovativi, in Italia si riscontra una significativa disomogeneità regionale nell’accesso agli stessi.
La Midsummer School dello scorso 18 luglio ha rappresentato un’occasione per fare il punto sul tema, ribadendo l’importanza di sostenere la spesa farmaceutica per garantire l’innovazione, nonché l’early access e le strategie condivise a livello europeo per supportare i pazienti e favorire in questo modo la sostenibilità del sistema.
I farmaci innovativi rappresentano un punto di svolta nella gestione di numerose patologie, andando a colmare bisogni di cura prima insoddisfatti.
Tuttavia, l’accesso agli stessi non è uniforme in tutte le Regioni dello Stivale con forti disomogeneità territoriali nel rispondere alle esigenze dei cittadini. Tra le Regioni più virtuose, stando ai dati IQVIA, la Lombardia, con il 96% dei farmaci resi disponibili.
A seguire, Liguria e Piemonte con il 71%, la Sicilia al 67%, la Puglia e la Toscana con il 63%. La Sardegna è maglia nera con appena il 4%.
Per quanto attiene ai tempi medi di accesso a livello regionale, nel corso del 2022 gli stessi sono oscillati per i farmaci ospedalieri da 3 a 5 mesi, con tempistiche più lunghe, in tutte le Regioni, per quanto riguarda i farmaci orfani.
La Midsummer School di Motore Sanità, che da tempo monitora con attenzione l’accesso ai farmaci a livello regionale – tenutasi a Roma lo scorso 18 luglio dal titolo “L’accesso all’innovazione, come trovare risposte ai bisogni sempre più urgenti” – è stata l’occasione per fare il punto su questi temi. L’evento ha ricevuto il contributo non condizionante di PMI Science Philip Morris International e Angelini Pharma e il patrocinio di numerose società scientifiche e realtà del mondo dell’associazionismo.
Farmaci innovativi: analisi del 2022 e situazione nelle Regioni
I dati dell’Osservatorio IQVIA hanno evidenziato che a livello nazionale nel corso del 2022 sono state rimborsate 73 nuove indicazioni, in particolare in ambito oncologico, 24, e onco-ematologico, 9. I nuovi principi attivi sono stati 26, di cui 7 caratterizzati da innovatività piena e 5 da innovatività condizionata.
A livello regionale si evidenziavano forti disparità di accesso. Al 1° gennaio 2023 la situazione oscillava dal 4% registrato in Sardegna al 96% della Lombardia, con una media nazionale intorno al 50%.
Tempi di accesso, in miglioramento, ma ancora troppo lunghi
Stando sempre ai dati IQVIA, il tempo medio di accesso regionale per i farmaci ospedalieri di fascia H, dopo aver ricevuto la rimborsabilità da parte di AIFA, variavano da 3 a 5 mesi.
Il dato evidenziava, comunque, un miglioramento rispetto alle rilevazioni precedenti – nel 2020 l’oscillazione andava da 3 a 9 mesi – anche se resta comunque lunga l’attesa per i pazienti.
Anche in questo caso si registra inoltre una forte variabilità regionale. In tutte le regioni si evidenziano invece tempi di accesso più prolungati per i farmaci orfani e per i farmaci con registri di monitoraggio e MEA associati, probabilmente legati a una maggiore complessità gestionale, come la definizione dei centri prescrittori, procedure autorizzative per i clinici prescrittori, implementazione dei sistemi di monitoraggio e rendicontazione dei consumi e dei payback.
Sostenere la spesa farmaceutica
Sostenere la spesa farmaceutica risulta un elemento imprescindibile per consentire il reale dispiegamento dell’innovazione.
Basti pensare che nel 2021 sono stati avviati circa 4mila trial clinici di fase 2 e 3, la maggior parte dei quali in ambito oncologico, destinati ad aumentare nel tempo, a fronte di un fondo per gli acquisti diretti non sufficiente a supportarne l’innovazione.
«La chiave principale è la sostenibilità finanziaria della spesa farmaceutica, che si ripercuote da livello nazionale a livello regionale», ha spiegato Antonella Levante, vicepesidente e amministratore delegato di IQVIA Italia.
«Ci troviamo davanti a uno scenario in cui, da un lato l’innovazione avrà un impatto sempre più rilevante (solo nel 2021 sono iniziati quasi 4.000 studi clinici di fase 2 e fase 3, di cui la quota maggiore in oncologia), e dall’altro la disponibilità del fondo per gli acquisti diretti appare non sufficiente per supportare questa innovazione, nonostante i nuovi finanziamenti pubblici che arriveranno fino all’8,1% del Fondo Sanitario Nazionale nel 2024.
Inoltre, elementi quali il risparmio insufficiente garantito dalle perdite di esclusività e l’impatto della perdita dello status di innovatività di numerosi farmaci graveranno ulteriormente sulla spesa per gli acquisti diretti.
Pertanto, perché le Regioni possano adeguatamente garantire accesso all’innovazione occorre che ci sia equo finanziamento, in modo che le stesse possano focalizzarsi su attività di programmazione, di finanziamento dell’innovazione e di garanzia di appropriatezza prescrittiva».
Importanza dell’early access e di una sinergia europea per la sostenibilità del sistema
Il tema dell’accesso ai farmaci è stato oggetto di ripetuti interventi da parte di FAVO – Federazione italiana delle Associazioni di Volontariato in Oncologia, che nel tempo ha riferito persistenti disomogeneità territoriali, sia tra diverse Regioni italiane sia, talvolta, all’interno delle medesime Regioni.
«Il tema dell’early access è un tema a noi molto caro e lo abbiamo affrontato in più contesti. La verifica degli esiti e dell’impatto clinico dei nuovi farmaci valorizza sempre più la real world evidence se correttamente utilizzata e analizzata.
Nel mondo oncologico con grande dispiacere a volte si sottolinea, per esempio, la mancanza di disponibilità dei dati dei Registri AIFA che invece potrebbero essere strumenti potenti di conoscenza.
A livello di EMA sono previsti alcuni percorsi: Accelerated Assessment, Adaptive Pathway e Conditional Approval per i farmaci innovativi a cui si aggiungono altri parametri di valutazione legati ai medical need e al valore aggiunto di un nuovo farmaco.
Un’uniformità e un allineamento con EMA, riducendo i tempi sulla contrattazione dei prezzi dei farmaci, è doverosa.
Solo una sinergia europea può, tra l’altro, costituire una importante premessa per rendere il sistema sostenibile», ha sottolineato Paola Varese, presidente del Comitato Scientifico FAVO.
