Adatto a pazienti sia adulti sia pediatrici, il farmaco è una nuova asparaginasi derivata batteri del genere Erwina, anziché da Escherichia coli.
Nei bambini la forma di leucemia più diffusa è la Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA), tumore in grado di progredire rapidamente se non trattato in modo appropriato, e che rappresenta l’80% di tutte le forme leucemiche in questa fascia di età.
Altro tumore molto diffuso nella fascia pediatrica è il Linfoma Linfoblastico (LBL), che copre il 25%-35% dei casi di tumori non Hodgkin; si tratta di una forma a crescita rapida e aggressiva. Infine, non dimentichiamo che LLA e LBL possono colpire anche gli adulti.
In tutti i casi, negli anni i percorsi terapeutici sono diventati più efficaci, prolungando l’aspettativa di vita di questi pazienti: a fare la differenza è stata l’introduzione dell’aspariginasi in regime chemioterapico multi-agente.
Finora l’aspariginasi è stata prodotta partendo da ceppi di Escherichia coli, ma si è osservato che, nel tempo, una buona percentuale di pazienti sviluppa ipersensibilità verso questo farmaco, non riuscendo a utilizzarne tutte le dosi o dovendo sospenderlo… con esiti negativi sugli esiti terapeutici stessi. Da qui l’intento di sviluppare la molecola a partire da un’altra fonte.
L’aspariginasi da Erwina è efficace e funziona
L’aspariginasi da poco autorizzata dalla Commissione Europea per l’immissione in commercio viene prodotta a partire dal ceppo batterico Erwina, tramite una tecnologia ricombinante di nuova generazione. Gli studi che la riguardano, in particolare lo Studio JZP458-201, ne confermano efficacia e la sicurezza, mostrando bassi livelli di attività sierica dell’aspariginasi nei pazienti che hanno utilizzato il farmaco.
Classificato come di fase 2/3, a singolo braccio e multicentrico, lo studio ha voluto confermare la dose in 228 pazienti pediatrici e adulti affetti da LLA o LBL con ipersensibilità verso l’aspariginasi derivata da E. coli, o con una inattivazione silente.
Lo studio ha valutato le due forme di somministrazione possibile: quella intramuscolare e quella endovenosa. Si è anche visto che questa seconda via si associa più frequentemente con sviluppo di ipersensibilità. Alla fine dello studio si è stabilito uno schema di dosaggio a giorni alterni, del tipo lunedì/mercoledì/venerdì.
L’approvazione della Commissione Europea è valida per tutti gli Stati membri dell’Unione Europea, nonché per Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Negli Stati Uniti questo farmaco è stato approvato nel giugno del 2021 e dal mese successivo è diventato disponibile per l’uso in clinica.
La parola all’esperto
Per capire l’importanza di questa autorizzazione, il prof. Carmelo Rizzari, del Dipartimento di Pediatria dell’Università di Milano-Bicocca e Responsabile dell’Unità di Ematologia Oncologica Pediatrica della Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza, spiega: «l’asparaginasi è un componente fondamentale dei regimi chemioterapici multi-agente per il trattamento della LLA; tuttavia, fino al 30% dei pazienti sviluppa un’ipersensibilità all’asparaginasi derivata dall’E.coli, con un conseguente ritardo o interruzione del trattamento.
La possibilità di completare un ciclo completo di trattamento con asparaginasi è di fondamentale importanza nel trattamento della LLA e della LBL, poiché è fortemente legata al miglioramento degli esiti per i pazienti. L’approvazione di Enrylaze rappresenta un’alternativa importante per aiutare i pazienti a completare il regime di trattamento con asparaginasi pianificato».
