Quest’anno ho avuto il piacere di essere invitata all’ATMP Forum.
Si tratta di un’agorà virtuale nata nel 2017 con l’obiettivo di informare e discutere su progressi e tematiche cliniche, economiche e organizzative relative alle Advanced Therapeutic Medicinal Products.
Questo avviene attraverso incontri e progetti che poi porteranno alla redazione di un report annuale.
È stata la prima volta che sono stata invitata, ma ho colto subito l’opportunità perché potevano uscire argomenti molto interessanti.
Giunto alla sua VI edizione, anche quest’anno ATMP Forum rinnova il suo impegno, che prevede tra le varie tappe anche un nuovo format, il primo Regional ATMP Forum, realizzato in collaborazione con la SIFO e focalizzato sulla discussione relativa alle esigenze di preparazione e programmazione regionale a sostegno della rapidità dell’accesso ai trattamenti, ma anche dell’ottimizzazione dei processi economico-finanziari e organizzativi.
Giusto un breve riepilogo di cosa s’intende per ATMP. Un Prodotto di Terapia Medica Avanzata (ATMP) è un prodotto medico biologico che può essere classificato in una, o combinazione di più, delle seguenti categorie:
- terapia genica: medicinale biologico contenente una sostanza attiva che contiene o consiste di acido nucleico ricombinante, somministrato a esseri umani con lo scopo di regolare, riparare, sostituire o eliminare una precisa sequenza genetica; i suoi effetti terapeutici, profilattici o diagnostici sono strettamente collegati alla sequenza di DNA ricombinante contenuta oppure all’espressione genica che codifica la sequenza
- terapia con cellule somatiche (SCT): medicinale biologico che contiene, o consiste di, cellule o tessuti che o hanno subito manipolazioni ex vivo o non hanno lo scopo di svolgere la stessa funzione biologica nel ricevente che svolgevano nel donatore
- prodotti di ingegneria tissutale (TEP): medicinale biologico che contiene, o consiste di, cellule o tessuti che vengono somministrati con lo scopo di rigenerare, riparare o sostituire tessuto umano. Questi possono contenere cellule di origine animale e/o umana. Cellule e tessuti possono essere vitali o non vitali e possono contenere sostanze addizionali come prodotti cellulari, bio-molecole, bio-materiale, sostanze chimiche, ponti o matrici.
ATMP può essere autologo (materiale deriva dal paziente stesso che deve ricevere la terapia), allogenico (materiale deriva da un donatore) o xenogenico (materiale è di origine animale) e possono anche essere classificati come prodotti combinati, ovvero una combinazione di due o più delle tre tipologie riportate sopra.
Le ATMP sono farmaci a tutti gli effetti e sono soggetti ai medesimi requisiti degli altri prodotti medicinali; pertanto, il farmacista ospedaliero è responsabile del loro mantenimento e organizzazione.
In un contesto in cui si possono ormai consolidare i primi anni di esperienza con le terapie avanzate, ma si evidenziano ancora preesistenti criticità e nuove esigenze in termini di preparazione all’accesso locale, programmazione regionale a sostegno della rapidità dell’accesso ai trattamenti ma anche della sostenibilità economico-finanziaria e organizzativa, si propone una discussione finalizzata a individuare criticità, differenze, best practice, proposte e strumenti operativi utili.
Buona lettura!
