La malattia di riferimento è la neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmacitoidi. Il Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare ne riconosce l’efficacia.
La neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmacitoidi (BPDCN) è una neoplasia maligna rara e altamente aggressiva che colpisce pelle, midollo osseo, linfonodi e/o siti extranodali viscerali. Una patologia difficile da trattare, peccato che, se non trattata, può facilmente trasformarsi in una leucemia acuta.
La malattia è diagnosticata basandosi sulla presenza contemporanea di 3 recettori di membrana: CD123, CD4 e CD56, ai quali si aggiungono poi altri marcatori, come TCL1, TCF4, and CD303.
Tra i recettori nominati sopra, CD123 è espresso in circa il 95% delle cellule tumorali di questa neoplasia, il che lo rende un ottimo target terapeutico. E, in effetti, l’unico trattamento sinora approvato per questo tumore è proprio diretto contro la proteina CD123. Si tratta di Elzonris® (tagraxofusp) di Stemline, controllata dal Gruppo Menarini, al momento approvato tanto negli Stati Uniti, quanto in Europa. Da qualche tempo il farmaco è sotto studio anche in Giappone, dove ha ricevuto la designazione di farmaco orfano.
La designazione di farmaco orfano
A fine agosto 2023 il Gruppo Menarini e Stemline Therapeutics hanno annunciato che il Ministero giapponese della Salute e del Lavoro (MHLW) ha riconosciuto a tagraxofusp la designazione di farmaco orfano per l’indicazione prevista di neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmacitoidi (BPDCN).
Ciò potrebbe accelerare di parecchi mesi l’iter di approvazione normativa nipponico. In Giappone il farmaco è sviluppato da Nippon Shinyaku, attualmente alle prse con uno studio clinico di fase 1-2.
Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini, sottolinea: «la decisione del Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare di concedere la designazione di farmaco orfano riconosce il potenziale impatto positivo che tagraxofusp potrebbe avere sui pazienti affetti da BPDCN in Giappone, una popolazione di pazienti che attualmente dispone di opzioni terapeutiche limitate.
Questo risultato ottenuto dal nostro partner, Nippon Shinyaku, fa avanzare il nostro impegno a portare nuove opzioni terapeutiche trasformative ai pazienti con tumori difficili da trattare e a fornire farmaci innovativi alle persone in tutto il mondo».
Altre informazioni su BPDCN
Il paziente tipo che scopre di avere questa neoplasia rara è uomo (circa 75%), di età compresa tra i 60 e i 70 anni, anche se ci sono casi in altre fasce di età.
Il tumore non sembra preferire etnie o aree geografiche, essendo presente in tutto il mondo.
Oltre agli organi già nominati, il BPDCN può colpire anche il sistema nervoso centrale, portando a sintomi neurologici visibili sia al momento della diagnosi, o che emergono nel decorso della malattia.
Nell’85%-90% dei casi, la cute è il primo organo colpito, con lesioni non pruriginose che possono essere confuse per altre patologie, portando a una sottodiagnosi della malattia o comunque a dei ritardi. I dermatologi potrebbero essere i primi a sospettare della presenza di questo tumore in un paziente.
