La FDA ha approvato l’uso di un nuovo farmaco, Relyvrio, composto da fenilbutirrato di sodio e taurursodiol, dandogli la designazione di farmaco orfano per supportarne lo studio. Questo «rappresenta un’altra importante opzione terapeutica per i pazienti con SLA», ha sottolineato Billy Dunn, M.D., direttore dell’Ufficio di Neuroscienze del Centro per la Ricerca e la Valutazione di Farmaci della FDA.
Il farmaco può essere assunto oralmente o, nei pazienti con difficoltà di deglutizione, anche attraverso un sondino di alimentazione. Se ne raccomanda l’uso di una sola busta, pari a 3 gr di fenilbutirrato di sodio e 1 gr di taurursodiol, al giorno per le prime tre settimane, per poi raddoppiare la dose. Il farmaco va sciolto in circa 230 ml di acqua e può essere assunto prima di uno spuntino o di un pasto.
Alla base dell’approvazione, i risultati dello studio di fase II CENTAUR (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03127514), di durata 24 settimane, che ha coinvolto 137 pazienti, randomizzati per assumere il farmaco (89) o un palcebo (48). I primi hanno sperimentato un declino più lento in una serie di attività quotidiane rispetto al gruppo di controllo. Conclusioni, queste, basate sui risultati della scala ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), calcolati a inizio studio e alla fine delle 24 settimane. Si tratta di una scala che valuta la motricità fine, grossolana, bulbare e respiratoria dei pazienti con SLA. Un’analisi a posteriori ha poi permesso di trarre conclusioni anche sulla sopravvivenza dei pazienti inclusi nello studio: il farmaco sembra allungare la sopravvivenza mediana di 9,7 mesi.
Gli autori dello studio hanno preso in considerazione anche gli effetti collaterali associati al farmaco: si sono osservati problemi di diarrea, dolore addominale, nausea e una maggior incidenza di infezioni respiratorie. I sintomi gastrointestinali, in particolare, sono tutti correlabili all’acido biliare taurursodiol. Proprio per la presenza di questo composto, si suggerisce di valutare con attenzione l’uso del farmaco in soggetti con disturbi della circolazione degli acidi biliari.
Il farmaco è già stato approvato anche in Canada, con un nome differente, Albrioza. La volontà dell’azienda produttrice, Amylyx, è di rendere il farmaco accessibile ai pazienti con SLA: ha quindi stabilito per gli US un costo per cura annuale a paziente interessante, pari a 158.000 dollari. Nel frattempo, gli studi su questa formulazione combinata proseguiranno.
Stefania Somaré
