Approvato dalla Commissione Europea ocrelizumab sottocute come prima e unica iniezione somministrata due volte l’anno per forme recidivanti di sclerosi multipla o per sclerosi multipla primariamente progressiva.
Roche ha annunciato l’autorizzazione all’immissione in commercio.
Ocrelizumab sottocute è un’iniezione che ha lo stesso schema posologico dell’infusione endovenosa approvata in precedenza, con cui sono già stati trattati oltre 350 mila pazienti a livello globale.
L’innovazione introdotta da ocrelizumab
Ocrelizumab è la prima e unica terapia approvata sia per la sclerosi multipla recidivante (comprese la sclerosi multipla recidivante-remittente e la sclerosi multipla secondariamente progressiva attiva o recidivante, oltre alla sindrome clinicamente isolata negli USA) sia per la sclerosi multipla primariamente progressiva.
Si tratta di un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire le cellule B CD20-positive, un tipo specifico di cellula immunitaria che si ritiene contribuisca in modo determinante al danno alla mielina (isolamento e sostegno delle cellule nervose) e all’assone (cellule nervose).
Nelle persone con sclerosi multipla, il danno alle cellule nervose può causare disabilità. Gli studi preclinici hanno dimostrato che ocrelizumab si lega alle proteine di superficie CD20 espresse su alcuni linfociti B, ma non sulle cellule staminali o su quelle plasmatiche, il che suggerisce la conservazione di alcune importanti funzioni del sistema immunitario.
La formulazione sottocutanea
La tecnologia di somministrazione sottocute si basa su una ialuronidasi PH20 umana ricombinante proprietaria (rHuPH20), un enzima che degrada a livello locale e temporaneamente l’acido ialuronico – un glicosamminoglicano, una catena di zuccheri naturali presente all’interno dell’organismo – presente nello spazio sottocutaneo.
Queste caratteristiche aumentano la permeabilità del tessuto sotto la pelle, creando lo spazio necessario per l’ingresso di grandi molecole come ocrelizumab, e consentono alla formulazione sottocutanea di essere rapidamente dispersa e assorbita nel sangue.
“Ocrelizumab ha trasformato il trattamento della sclerosi multipla, essendo stata la prima terapia anti-CD20 approvata per questa patologia. Oggi, con l’approvazione della formulazione sottocutanea, la terapia diventa ancora più semplice richiedendo due sole somministrazioni l’anno della durata di dieci minuti, senza dover ricorrere a una procedura endovenosa”, ha dichiarato Carlo Pozzili, professore ordinario presso il Dipartimento di Scienze Neurologiche, Università di Roma Sapienza, II Facoltà di Medicina Ospedale S. Andrea, Roma.
Lo studio OCARINA II
L’approvazione si basa sui dati registrativi dello studio OCARINA II, uno studio di fase III, internazionale, multicentrico e randomizzato volto a valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l’efficacia clinica e radiologica della formulazione sottocutanea di ocrelizumab rispetto a ocrelizumab in endovena in 236 pazienti con sclerosi multipla recidivante o primariamente progressiva.
Lo studio ha raggiunto gli endpoint primari e secondari, dimostrando una non inferiorità dell’iniezione sottocutanea rispetto all’infusione endovenosa sulla base dei livelli di ocrelizumab nel sangue, e un controllo comparabile dell’attività clinica (recidive) e radiologica (lesioni alla risonanza magnetica) della malattia. Anche il profilo di sicurezza di ocrelizumab sottocutaneo è risultato coerente con il profilo di sicurezza consolidato di ocrelizumab endovenoso.
Oltre il 92% dei pazienti intervistati nell’ambito dello studio si è dichiarato soddisfatto o molto soddisfatto della somministrazione sottocutanea di ocrelizumab.
