Sclerosi multipla, approvato in Italia ponesimod

Circa 2,8 milioni nel mondo, 1,2 milioni in Europa, 133 mila in Italia: tante sono le persone affette da sclerosi multipla, una patologia neurodegenerativa autoimmune in cui i linfociti provocano una potente infiammazione che colpisce il sistema nervoso centrale, deteriorandolo progressivamente.

La maggior parte dei pazienti (circa l’85%) è affetto da malattia con decorso recidivante-remittente, caratterizzata cioè da un’alternanza di episodi acuti (ricadute) e di periodi di completo o parziale benessere (remissione).
Proprio per questa forma di patologia è indicato ponesimod, un nuovo immunosoppressore orale che ha ottenuto ora il via libera in Italia, dopo avere ricevuto l’approvazione della Commissione europea nel maggio 2021.

Meno linfociti nel sistema nervoso

Il medicinale agisce legandosi al recettore 1 della sfingosina-1-fosfato (S1p1) situato sui linfociti, bloccando così la loro capacità di uscire dai linfonodi. Di conseguenza il numero di linfociti presenti nel sangue periferico si riduce e ciò implica la diminuzione della loro concentrazione anche nel sistema nervoso centrale.

«Le caratteristiche farmacologiche della molecola fanno sì che possa essere velocemente eliminata e che i suoi effetti sui livelli dei linfociti siano rapidamente reversibili», spiega Carlo Pozzilli, professore ordinario di neurologia all’Università La Sapienza e responsabile del Centro Sclerosi Multipla dell’Ospedale Sant’Andrea di Roma.

«Ciò permette al sistema immunitario di tornare in tempi brevi a svolgere le proprie funzioni, consentendo una maggiore flessibilità nella gestione del trattamento, qualora i pazienti dovessero, per esempio, ricevere vaccini, affrontare potenziali infezioni o iniziare una gravidanza».

Il farmaco riduce le recidive

L’ente regolatorio italiano ha espresso parere favorevole nei confronti della molecola sulla base dello studio di fase 3 Optimum, multicentrico, in doppio cieco, di confronto attivo, randomizzato.
Tra aprile 2015 e maggio 2019, i ricercatori hanno arruolato 1.133 pazienti di età compresa tra i 18 e i 55 anni con sclerosi multipla recidivante e punteggio dell’Expanded disability status scale (Edss) compreso tra 0 e 5,5.

Di questi, 567 sono stati trattati con ponesimod e 566 con teriflunomide, un farmaco inibitore della sintesi della pirimidina già approvato per il trattamento della malattia.
Trascorse 108 settimane, sono stati valutati i risultati, che hanno dimostrato una maggiore efficacia di ponesimod rispetto a teriflunomide, con una riduzione del tasso di recidiva annualizzato del 30,5%.

L’affaticamento e la perdita di volume cerebrale si sono rivelati inferiori con il primo medicinale rispetto al secondo, mentre simile è stata l’incidenza di eventi avversi.
In particolare, tra gli effetti collaterali più comuni di ponesimod sono stati registrati infezione delle vie respiratorie superiori, aumento delle transaminasi epatiche, ipertensione.

Paola Arosio