Un rapido elenco viene fatto da un team di farmacisti statunitensi, con l’intento di preparare i colleghi a possibili futuri usi.
Ogni anno nel mondo vengono approvati e immessi in commercio nuovi farmaci. Per fare un esempio, nel 2022 la sola EMA ha raccomandato l’immissione in commercio di 89 nuovi farmaci. Negli USA nello stesso periodo ne sono stati approvati dalla FDA 37.
Uno studio pubblicato su American Journal of Health-System Pharmacy valuta i farmaci per i quali è stata anticipata l’approvazione nel periodo che va dalla primavera 2024 alla fine dell’inverno 2025.
Condotto da farmacisti operanti nel sistema sanitario statunitense, lo studio intende valutare le conseguenze cliniche ed economiche dell’immissione in commercio di questi farmaci, così da supportare i farmacisti nel prepararsi e programmare, in qualche modo, il proprio lavoro.
Nuovi farmaci per patologie oncologiche, rare e altro ancora
Sono 54 i nuovi farmaci in attesa di venire approvati dalla FDA statunitense. Tra queste vi sono nuove terapie cellulari per il trattamento del cancro, sempre in prima linea, e farmaci destinati alla cura dei tumori del seno, del tratto bibliare, dello stomaco e del pancreas, oltre a nuove versioni sottocutanee di farmaci già distribuiti per somministrazione endovenosa.
Non ci sono solo farmaci contro le malattie oncologiche in questo elenco, ma anche nuovi prodotti sottocutanei per il trattamento dell’emofilia, un nuovo farmaco orale per l’angioedema ereditario, un nuovo anticorpo monoclonale per la dermatite atopica e il primo antibiotico orale basato sulla molecola beta-lattamica penem.
Nel frattempo, si legge nell’abstract dell’articolo, sono in via di sviluppo molti trattamenti per malattie rare e ultra rare, come l’angioedema ereditario, la telangectasia maculare, la iperplasia surrenalica congenita e la sindrome di Barth.
Risposte a bisogni di salute
Il cancro è la seconda causa di morte nel mondo, subito dopo le malattie cardiovascolari: non stupisce, quindi, se tante delle molecole e delle terapie di nuovo sviluppo sono dedicate proprio a questo gruppo di malattie. Dalla parte opposta ci sono le malattie rare che, comunque, spesso interessano qualche migliaio di persone al mondo: patologie spesso devastanti che rendono difficile vivere… eppure grazie a trattamenti innovativi alle volte è possibile tenerle sotto controllo e ridare speranza ai pazienti e alle loro famiglie.
Tra quelle sopra citate, per esempio, l’iperplasia surrenalica congenita ha una prevalenza di 1 malato ogni 10 mila cittadini. Si tratta di una malattia genetica a carattere remissivo che determina una insufficienza surrenalica, con produzione alterata degli androgeni. La telangectasia maculare è invece una malattia acquisita che colpisce l’occhio e determina una progressiva perdita della vista.
La sindrome di Barth è ancora una malattia ereditaria recessiva, legata al cromosoma X, che determina un metabolismo alterato dei fosfolipidi che, a sua volta, determina cardiomiopatia dilatativa (DCM), miopatia scheletrica, neutropenia, ritardo della crescita e aciduria organica. La sua prevalenza è in 1-9 pazienti ogni 100 mila persone.
Da ultimo, l’angioedema ereditario provoca la comparsa di edemi a livello di cute, mucose e organi interni, mettendo a rischio la vita del paziente. Colpisce una persona ogni 10 mila-50 mila persone.
Lo studio: Rim MH, Dean C, Aliaj E, Karas BL, Barada F, Levitsky AM. Recent and anticipated novel drug approvals (3Q 2024 through 2Q 2025). Am J Health Syst Pharm. 2024 Aug 28:zxae242. doi: 10.1093/ajhp/zxae242. Epub ahead of print. PMID: 39194065
