Il 40-50% dei bambini nati prima della 28esima settimana di gestazione sviluppa displasia broncopolmonare (BPD) grave, patologia che a sua volta aumenta il rischio di broncopneumopatia cronica, oltre a determinare un rischio per la vita del neonato, ospedalizzazioni e un aumento notevole dei costi.
Alla base dell’insorgenza della BPD c’è la carenza, nei prematuri, di fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) e della rispettiva proteina legante, IGFBP-3, entrambe di origine materna durante lo sviluppo fetale.
Per trovare una soluzione a questa condizione, il Gruppo Chiesi e l’azienda statunitense Oak Hill Bio hanno siglato un accordo di licenza e sviluppo per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di OHB-607, un farmaco sperimentale candidato per il trattamento delle complicanze dell’estrema prematurità.
Il farmaco
OHB-607 è un complesso che riunisce la versione ricombinante di IGF-1 e la proteina IGFBP-3 che dovrebbe prevenire la BPD nei neonati pretermine.
Giuseppe Accogli, CEO del Gruppo Chiesi, sottolinea: «trovare una soluzione innovativa per una complicanza della prematurità, difficile da trattare, rappresenta un passo importante per Chiesi per i potenziali benefici che può apportare ai bambini nati estremamente prematuri. Questa terapia potenzialmente trasformativa può fornire una soluzione innovativa per la displasia broncopolmonare, una delle malattie con le maggiori esigenze mediche insoddisfatte nel campo della neonatologia».
Nel 2017 è stato avviato un trial di fase 2b in Stati Uniti, Canada, Giappone ed Europa. Tra i Paesi europei ci sono Finlandia, Francia, Germania, Irlanda e Italia, con la Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli di Roma, l’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze, l’Istituto Giannina Gaslini di Genova, il Presidio Ospedaliero Ca’ Forcello di Treviso, la Fondazione IRCCAS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e l’Azienda Ospedaliera di Padova.
Lo studio si proponeva di arruolare 388 piccoli pazienti, da dividere in due gruppi, e di somministrare a quelli del braccio di studio un’infusione continua di OHB-607 dalla nascita fino all’età gestazionale di 19 settimane + 6 giorni. L’intento di Chiesi e Oak Hill Bio è di dare nuova linfa a questo studio, per giungere a dei risultati.
Studi pregressi
Nel 2019 la rivista Journal of Pediatrics ha pubblicato lo studio di fase 2 “rhIGF-1/rhIGFBP-3 in Preterm Infants: A Phase 2 Randomized Controlled Trial”, nel quale si è valutata l’efficacia del farmaco rhIGF-1/rhIGFBP-3, nome alternativo di OHB-607, contro una serie di complicanze che si presentano nel neonato.
Focus primario era la retinopatia del prematuro (ROP) verso la quale il farmaco non ha mostrato alcun effetto. Tuttavia, in quel lavoro, si è visto che questa molecola ricombinante era in grado di ridurre del 53% il rischio di BPD severa.
Allo studio internazionale aveva partecipato un pool di ricercatori afferenti a diversi Paesi, Italia compresa. D’altronde, la prematurità è in aumento in tutti i Paesi, Occidentali e non, richiedendo lo sviluppo di soluzioni che possano accompagnare il prematura alla completa maturità nelle condizioni di salute migliori.
Dati anche i risultati già mostrati, Josh Distler, Presidente e Direttore finanziario di Oak Hill Bio, conferma di ritenere che «OHB-607 abbia il potenziale per essere il primo importante passo avanti terapeutico per i neonati estremamente pretermine da quando i surfattanti polmonari sono stati approvati per la prima volta più di 30 anni fa. Ci auguriamo che possa portare a migliorare gli outcome dei neonati estremamente pretermine a rischio di BPD grave e successiva broncopneumopatia cronica. Siamo entusiasti di collaborare con Chiesi. La loro profonda esperienza nel campo della neonatologia ci aiuterà ad accelerare i tempi con cui questa terapia sarà messa a disposizione dei pazienti». Aspettiamo quindi i risultati del futuro trial, nella speranza che siano positivi.
