La neuromielite ottica è una patologia rara che colpisce maggiormente le donne caucasiche di età compresa tra 30 e 40 anni. Ora può essere trattata con satralizumab, anticorpo monoclonale, ora rimborsato dal SSN, che colpisce il recettore dell’interleuchina-6 (IL-6), con azione su un elemento chiave del meccanismo patogenetico della NMOSD (disturbi dello spettro della neuromielite ottica).
In Italia, si stima vi siano circa 1200 pazienti che convivono con questa patologia debilitante del sistema nervoso centrale e dall’elevato tasso di mortalità.
La perdita di indipendenza e la diminuzione dell’aspettativa di vita hanno un impatto negativo sulla qualità di vita delle persone con NMOSD nonché delle famiglie e dei caregiver, che hanno la responsabilità di dare loro supporto fisico, finanziario, sociale ed emotivo.
Lo studio Sakura Star
Lo studio Sakura Star ha dimostrato che satralizumab riduce del 74% il rischio di recidiva a 144 settimane nei pazienti AQP4-IgG sieropositivi trattati in monoterapia rispetto al placebo.
Per la mancanza di altre terapie soddisfacenti approvate per la stessa indicazione di questo anticorpo monoclonale, il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani dell’EMA (COMP) ha confermato il mantenimento della designazione di farmaco orfano per satralizumab.
Roche mette a disposizione il primo trattamento sottocutaneo, in monoterapia o in combinazione, sviluppato e studiato specificamente per i pazienti adulti e adolescenti con diagnosi di neuromielite ottica, ad elevata efficacia, sicura e somministrabile per via sottocutanea al domicilio.
La malattia
I disturbi dello spettro della neuromielite ottica, in precedenza noti come malattia di Devic o neuromielite ottica (NMO), rappresentano un gruppo di patologie infiammatorie in cui il rivestimento dei neuroni, la mielina viene attaccata dal sistema immunitario, danneggiando gli assoni, ovvero le cellule che collegano i neuroni tra loro, soprattutto a livello dei nervi ottici e del midollo spinale.
Le caratteristiche cliniche e radiologiche della malattia inducono ad una diagnosi errata di sclerosi multipla, ma la ricerca scientifica condotta negli ultimi anni ha permesso di chiarire quali sono i meccanismi alla base dello sviluppo dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica, definendoli come una entità clinica distinta sulla base di caratteristiche immunologiche uniche.
Per esempio, la presenza di autoanticorpi (AQP4-IgG) nei due terzi dei pazienti, che colpiscono e danneggiano uno specifico tipo di cellula, chiamato astrocita, con conseguenti lesioni infiammatorie di uno o entrambi i nervi ottici, del midollo spinale e del cervello.
Come agisce satralizumab: Carlo Pozzilli
Satralizumab ha dimostrato di ridurre l’infiammazione e la produzione di anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4-IgG) a livello della barriera ematoencefalica, diminuendone l’alterazione della permeabilità, e all’interno del sistema nervoso centrale, riducendo l’infiammazione e il danno a carico degli astrociti.
«I risultati degli studi clinici condotti su satralizumab dimostrano la sua efficacia nel ridurre il tempo alla prima recidiva.
Un dato importante perché sappiamo che le recidive in NMOSD sono gravemente invalidanti e che la disabilità neurologica cumulativa è correlata con il numero degli attacchi.
Ecco perché è fondamentale che la diagnosi di NMOSD sia accurata e tempestiva e che la terapia sia appropriata e iniziata nel più breve tempo possibile dopo la diagnosi», commenta Carlo Pozzilli, ordinario all’Università Sapienza e responsabile del Centro Sclerosi Multipla dell’Ospedale Sant’Andrea di Roma.
Viviana Persiani
