A fine settembre 2022 AIFA ha pubblicato l’elenco dei nuovi farmaci innovativi. Si tratta di medicinali riconosciuti dalla Commissione Tecnico-Scientifica dell’Agenzia come innovatori terapeutici, pieni o condizionati, sulla base di tre elementi: il bisogno terapeutico, il valore terapeutico aggiunto, la robustezza delle prove scientifiche portate dall’azienda richiedente al momento della domanda.
Data l’importanza di questi farmaci, i prodotti devono essere resi immediatamente disponibili ai pazienti, anche senza passare dai prontuari terapeutici ospedalieri regionali. L’elenco include il dettaglio dei prodotti con accesso al “Fondo farmaci innovativi oncologici e non oncologici”.
La SocietĂ Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie riporta i nuovi farmaci presenti in elenco.
Alcuni di questi sono a uso pediatrico:
- Blincyto (blinatumomab), come parte della terapia di consolidamento di pazienti di etĂ uguale o superiore a 1 anno con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B in prima recidiva ad alto rischio, CD19+, negativa al cromosoma Philadelphia
- Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), per il trattamento insieme a ivacaftor (Kalydeco), della fibrosi cistica in pazienti di etĂ tra 6 e 12 anni, omozigoti per la mutazione F508 del gene regolatore la CFTR (genotipo F/F) o eterozigoti per la mutazione a funzione minima (genotipo F/MF)
- Voxzogo (vosoritide), per pazienti di etĂ tra 5 a 14 anni con diagnosi di acondroplasia confermata da analisi genetica, all’inizio del trattamento e con epifisi ancora non chiuse
- Keytruda (pembrolizumab) per pazienti di etĂ superiore ai 3 anni, quindi anche adulti, affetti da linfoma di Hodgkin classico recidivato o refrattario (r/r cHL) per i quali il trapianto autologo di cellule staminali non abbia funzionato o siano falliti almeno due precedenti terapie quando ASCT non è un’opzione di trattamento.
L’elenco di AIFA riporta poi alcuni farmaci innovativi destinati all’adulto, tra i quali:
- Opdivo (nivolumab), con ipilimumab, per il trattamento in prima linea di pazienti adulti con mesotelioma maligno della pleura non resecabile con istologia non epiteliode
- Soliris (eculizumab), per il trattamento in seconda linea del disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), dopo uso di rituximab, in pazienti adulti AQP4+ e storia clinica con almeno una recidiva nei 12 mesi precedenti, e un punteggio alla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) ≤ 7; Soliris, è indicato anche nel trattamento della Miastenia gravis generalizzata refrattaria (Mgg) in adulti con AChR+
- Tagrisso (osimertinib), in monoterapia per il trattamento adiuvante in pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule in stadio IB-IIIA sottoposti a resezione completa, quando il tumore presenti delezioni dell’esone 19 o mutazione sostitutiva dell’esone 21 (L858R) del recettore per il fattore di crescita epidermico (EGFR)
- Yervoy (ipilimumab), insieme a nivolumab, per il trattamento in prima linea di pazienti adulti con mesotelioma maligno della pleura non resecabile con istologia non epiteliode.
L’elenco include i farmaci che non hanno passato la fase di valutazione della Commissione Tecnico-Scientifica.
Per ciascuno dei farmaci in elenco sono disponibili anche i report di valutazione per il riconoscimento dell’innovativitĂ , per indicazione terapeutica, secondo quanto disposto dalla Determina AIFA n.1535/2017.
Stefania Somaré
