In Italia rappresenta circa l’1.6% di tutti i tumori diagnosticati nell’uomo e l’1.5% di quelli diagnosticati nella donna e al momento si stima che vi siano 2.700 nuovi casi l’anno tra le donne e circa 3.000 tra gli uomini: si tratta del mieloma multiplo, tumore che origina nel midollo osseo e che colpisce le plasmacellule, inducendole a dividersi e a produrre un solo anticorpo, chiamato componente monoclonale.
Questo si accumula nel sangue e nei tessuti. Non solo, la crescita abnorme della popolazione di plasmacellule porta a una riduzione della produzione degli altri globuli bianchi e delle altre componenti del sangue, con conseguenti indebolimento del sistema immunitario, anemia e difetti nella capacitĂ di fermare emorragie.
Questa neoplasia interessa soprattutto le persone anziane: solo il 2% dei pazienti hanno meno di 40 anni. Purtroppo, nonostante i tanti progressi ottenuti in ambito terapeutico, circa il 50% dei pazienti che ricevono una nuova diagnosi non raggiunge la sopravvivenza a 5 anni. Le classi di farmaco oggi disponibili per contrastare questo tumore sono agenti immunomodulanti, inibitori del proteasoma e anticorpi anti-CD38.
Nuove speranze arrivano da una nuova terapia cellulare, il ciltacabtagene autoleucel, o cilta-cel: un trattamento a base di linfociti T ingegnerizzati per esprimere un recettore chimerico per l’antigene (CAR-T), caratterizzato da due domini di riconoscimento anti-BCMA. La terapia, altamente personalizzata, viene somministrata in una unica infusione.
GiĂ approvata dalla FDA, questa innovativa terapia cellulare ha ricevuto nei giorni scorsi parere positivo anche dal Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell’EMA, con l’indicazione “trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che abbiano ricevuto almeno tre linee di trattamento, precedentemente esposti a un agente immunomodulante, a un inibitore del proteasoma o a un anticorpo anti-CD38, e nei quali la malattia sia progredita durante l’ultimo trattamento”.
Si attende ora che l’Unione Europea dia l’autorizzazione all’immissione in commercio anche in Europa. Alla base del parere positivo, i risultati dello studio CARTITUDE-1, presentati al Congresso annuale dell’American Society of Hematology 2021. Altri articoli sono stati pubblicati nei mesi scorsi su riviste differenti: tutti dimostrano efficacie e sicurezza del farmaco.
Lo studio CARTITUDE-1 è uno studio di fase 1b/2 condotto negli Stati Uniti su 113 pazienti con mieloma multiplo, appunto refrattario alle terapie convenzionali. Gli autori avevano verificato che una singola dose sa 0.75×106 cellule CAR-T positivamente circolanti per kg di peso consentono di ottenere una risposta veloce, profonda e duratura in questi pazienti, il tutto garantendo un profilo di sicurezza gestibile.
Stefania Somaré
