È stata autorizzata anche in Italia la rimborsabilità dell’anticorpo monoclonale isatuximab in combinazione con lo standard di cura con carfilzomib e desametasone (Kd), terapia di seconda linea indicata in pazienti adulti con mieloma multiplo refrattari ad almeno un precedente trattamento.
La notizia è stata pubblicata oggi in Gazzetta Ufficiale e amplia le opportunità di cura per questi pazienti “difficili”.
I risultati di efficacia
L’approvazione di AIFA giunge a seguito dell’approvazione allo stesso regime terapeutico combinato anche da parte della European Medicines Agency (EMA) nel 2021 e dei risultati di efficacia emersi da IKEMA, studio clinico randomizzato, di fase 3, multicentrico, in aperto che ha arruolato 302 pazienti con mieloma multiplo recidivato in 69 centri e 16 Paesi.
Lo studio avrebbe dimostrato che questo regime terapeutico è in grado di ridurre il rischio di progressione di malattia o morte del 47% rispetto alla terapia standard con solo carfilzomib e desametasone (Kd). Si tratta della seconda indicazione di isatuximab disponibile in Italia in meno di 12 mesi.
«Questo nuovo regime», dichiara Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia Seragnoli IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria di Bologna e principal investigator dello studio IKEMA in Italia, «arricchisce le opzioni terapeutiche a disposizione degli specialisti e dei pazienti italiani con mieloma multiplo recidivato che possono oggi beneficiare di un’efficace arma in più al momento della prima recidiva».
Isatuximab
È un anticorpo monoclonale che si lega a un epitopo specifico sul recettore CD-38 delle cellule tumorali e lavora sfruttando diversi meccanismi d’azione, tra questi la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi) e l’attività immunomodulatoria.
La scelta di CD-38 come target non è casuale: si tratta infatti di un recettore altamente e uniformemente espresso sulla superficie delle cellule affette da mieloma multiplo, dunque un potenziale bersaglio per le terapie a base di anticorpi come isatuximab.
L’anticorpo monoclonale è inoltre in sperimentazione anche come trattamento in prima linea, in altri studi clinici di fase 3, in combinazione con i trattamenti standard per mieloma multiplo e per altre neoplasie ematologiche.
L’approvazione
Da ottobre 2021, isatuximab è disponibile in Italia anche come trattamento in terza linea, in combinazione con un altro regime standard di cura, pomalidomide e desametasone (pom-dex), come trattamento in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno due terapie precedenti, tra cui lenalidomide e un inibitore del proteasoma e hanno registrato una progressione della malattia a seguito dell’ultima terapia.
Il mieloma multiplo
È la seconda neoplasia del sangue per diffusione: registra ogni anno più di 130.000 nuove diagnosi al mondo, circa 39.000 in Europa.
Nonostante i trattamenti disponibili, resta un tumore maligno incurabile che impatta in maniera significativa sulla qualità di vita dei pazienti, per lo più anziani, ed esposto a un’elevata probabilità di una ricaduta.
Il mieloma multiplo si definisce recidivato quando si ripresenta dopo un trattamento o un periodo di remissione e refrattario quando non risponde o smette di rispondere alla terapia.
Francesca Morelli