È arrivato l’ok di AIFA circa la rimborsabilità del daratumumab in versione sottocutanea per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante o refrattario e anche per quelli di nuova diagnosi. Un importante passo avanti per i pazienti e per il sistema tutto.
Il mieloma multiplo è uno dei tumori del sangue più diffusi dopo il linfoma non Hodgkin che, stando alle linee guida AIOM-AIRTUM, rappresenta l’1,3% di tutti i tumori diagnosticati nella donna e l’1,2% del totale di quelli diagnosticati nell’uomo.
Secondo i dati del rapporto AIOM “I numeri del cancro in Italia”, nel 2020 sono stati stimati 3.019 nuovi casi negli uomini e 2.740 nelle donne. Nel mieloma multiplo, le plasmacellule proliferano nel midollo osseo interferendo con le normali funzioni di quest’ultimo; il daratumumab – prodotto da Janssen – si pone come il primo anticorpo monoclonale diretto contro l’antigene CD-38, proteina altamente espressa sulla superficie delle plasmacellule maligne.
Le approvazioni dell’AIFA
La rimborsabilità del daratumumab in versione sottocutanea da parte del sistema sanitario nazionale apre ad importanti prospettive per i pazienti adulti affetti da mieloma multiplo di nuova diagnosi ovvero recidivante e refrattario.
L’Agenzia italiana del Farmaco ha inoltre approvato anche la rimborsabilità della terapia di daratumumab in combinazione con bortezomib, talidomide e desametasone per i pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali.
I vantaggi della formulazione sottocutanea
La formulazione sottocutanea, oltre a garantire la medesima efficacia e tollerabilità di quella in endovena, permette un significativo miglioramento della qualità della vita dei pazienti grazie alla drastica riduzione dei tempi di somministrazione, nonché importanti risparmi per l’intero sistema.
Uno studio condotto dal Cergas Bocconi, ha evidenziato che la formulazione sottocutanea consente un risparmio dell’83% dei costi organizzativi connessi alla somministrazione del farmaco. Lo stesso studio ha anche evidenziato che questo tipo di formulazione consente di migliorare la gestione del flusso di pazienti all’interno dei day-hospital, con una importante ottimizzazione delle liste di attesa anche in presenza di scenari particolarmente stressanti per il sistema sanitario.
L’approvazione della rimborsabilità del trattamento in combinazione
Il trattamento con bortezomib, talidomide e desametasone rappresenta il trattamento standard in Italia per i pazienti affetti da mieloma multiplo di nuova diagnosi eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali.
«Nello studio CASSIOPEA, l’aggiunta di daratumumab alla combinazione bortezomib, talidomide e desametasone, nella fase di induzione e nella fase di consolidamento, prima e dopo il trapianto, ha dimostrato un miglioramento significativo dei tassi di risposta e della loro profondità, nonché degli outcome clinici come la sopravvivenza libera da progressione di malattia», ha evidenziato il prof. Renato Zambello, Dipartimento di Medicina, Ematologia e Immunologia Clinica dell’Università di Padova.
Si tratta di un altro importante tassello nel garantire una qualità di vita migliore ai pazienti, ma anche vantaggi per l’intero sistema.
Elena D’Alessandri
