Con un finanziamento di oltre 320 milioni di euro, di cui il 41% destinato al Sud, il Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA ha sviluppato una rete hub&spoke divisa in 10 poli tematici, coinvolgendo 44 enti membri e 58 partner.
A tracciare il bilancio è stato, nel corso dell’incontro “Il futuro è adesso” presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, il prof. Rosario Rizzuto, presidente del Centro.
«Avere impegnato la quasi totalità dei fondi Pnrr assegnati, creando una rete d’eccellenza e una filiera italiana vasta dimostra il successo senza precedenti di questo progetto. Oggi l’Italia non è più solo acquirente, ma anche generatore di tecnologia medica avanzata».
Risultati clinici dall’impatto reale
I dati clinici dimostrano un cambio di paradigma verso la medicina di precisione, confermati anche dagli esperti indipendenti dell’International Scientific Advisory Board, che solo nel 2025 ha valutato oltre 200 progetti di ricerca del Centro Nazionale.
A segnare un passo storico a livello globale sono i risultati straordinari raggiunti con le terapie Car-T (spoke 10) contro il neuroblastoma pediatrico (pubblicati ad agosto 2025 su Nature Medicine), che hanno permesso il trattamento di 54 pazienti ottenendo il 77% di risposte positive, il 67,6% di pazienti in vita a 5 anni di distanza e il 52,8% senza segni di malattia.
Nuovi orizzonti
La ricerca si è spinta verso nuovi orizzonti. L’uso clinico di cellule Car-T è stato applicato con successo anche contro le leucemie linfoblastiche e mieloidi acute (si è trattato del primo trial in Europa per quelle a immunofenotipo T), con 21 pazienti trattati.
L’uso sperimentale di Car-T CD19, invece, ha permesso di resettare il sistema immunitario in bambini affetti da malattie autoimmuni gravi (come lupus, dermatomiosite, sclerosi sistemica), portando 7 pazienti su 8 alla remissione completa.
Sineup nelle malattie genetiche
Sul fronte delle malattie genetiche, sono stati sviluppati RNA modulatori attraverso la tecnologia Sineup, validata per curare disordini del neurosviluppo, epilessie ereditarie e la malattia di Parkinson. Parallelamente, per la cura della talassemia, la patologia genetica più diffusa in Italia, lo spoke 10 ha sviluppato terapie geniche con studi clinici approvati, in sinergia tra Fondazione Telethon, Fondazione Tettamanti e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
In ambito oncologico, è stata validata una piattaforma mRNA per produrre anticorpi bispecifici (UMG1/CD3ɛ) veicolati tramite nanoparticelle lipidiche direttamente all’interno del corpo del paziente, un approccio che riduce i costi e la tossicità sistemica delle cure.
Vi si aggiungono l’identificazione di bersagli RNA per contrastare la sarcopenia (la grave perdita di tessuto muscolare nei malati oncologici), l’ideazione di un innovativo vaccino invertito a mRNA progettato per indurre tolleranza immunitaria verso le patologie autoreattive e importantissimi risultati su modelli di SLA e Alzheimer, come il recupero del deficit cognitivo tramite siRNA via nasale.
Accelerare l’accesso alle terapie
Per rendere queste cure una realtà tangibile e sicura, riducendo i tempi di attesa per i malati, il Centro ha contribuito a dotare l’Italia di infrastrutture cruciali su tutto il territorio, destinando il 41% dei fondi totali alle regioni del Mezzogiorno.
Tra queste, come presentato dalla prof.ssa Angela Zampella, prorettrice dell’Università Federico II, spicca la nuova RNA Platform di Napoli, da poco completata e autorizzata per la produzione GMP di mRNA per trial di fase I e II.
A Roma, la ricerca è stata potenziata dal Laboratorio di Terapia Genica, un impianto di 700 mq che lavora in sinergia con l’adiacente Officina Farmaceutica.
Come spiega il prof. Franco Locatelli, «avere a Roma un’infrastruttura così avanzata ed estesa consente un salto tecnologico senza precedenti, permettendo di internalizzare l’intera filiera produttiva. Gli straordinari risultati clinici sulle cellule Car-T confermano che siamo sulla strada giusta. Oltre metà dei pazienti trattati per neuroblastoma non mostra progressione della malattia a 5 anni di distanza e questo è il successo più grande».
Molti altri progetti sono stati realizzati o sono in fase di lancio su tutto il territorio nazionale. È in via di attivazione il Clinical Trial Center di Modena (spoke 1), il primo in Italia per fase 1 integrato con laboratorio GLP, supportato dal Centro di Medicina Rigenerativa Stefano Ferrari.
Parallelamente, è attivo il Centro Organoidi di Padova per testare l’efficacia dei farmaci su mini-organi 3D, simulando la risposta umana evitando l’uso di animali. La rete si espande con la Facility per l’analisi di biomarcatori circolanti di Siena, il Data Center ReCaS-Bari unito alla nuova Flagship RNA_Biomix e il Centro di Competenza di Milano, un polo di servizi avanzati nato per garantire che i nuovi farmaci siano sicuri, efficaci e pronti per l’iter approvativo delle autorità competenti (Aifa/Ema).
Sempre a Milano opera l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e un’altra importante infrastruttura potenziata è il Laboratorio di Terapia Cellulare e Genica Stefano Verri che, assieme alla Torre della Ricerca, ha permesso un significativo potenziamento del Centro di ricerca della Fondazione Tettamanti presso l’AO San Gerardo di Monza.
A queste grandi opere si uniscono tecnologie di automazione pionieristiche, come l’isolatore robotizzato CFBox, nato dall’alleanza tra PBL Spa e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, presentato dall’ing. Filippo Begarani.
Si tratta di una fabbrica farmaceutica robotizzata in miniatura capace di produrre fino a 4 terapie cellulari avanzate simultaneamente. Una piattaforma guidata da IA che opera in classe D senza la necessità di costose camere bianche, abbattendo i costi di produzione.
Dalla ricerca alle cure reali
L’ecosistema del Centro ha dimostrato un’eccezionale capacità di tradurre le scoperte di laboratorio in soluzioni sanitarie, supportato dal lavoro di quasi 2.000 persone.
Maria Rosaria Campitiello, capo Dipartimento della prevenzione, della ricerca e delle emergenze sanitarie del Ministero della Salute, ha sottolineato l’importanza di questo traguardo. «I risultati di eccellenza raggiunti dal Centro dimostrano che l’uso efficiente dei fondi Pnrr può trasformare la ricerca sanitaria in bene comune.
Il nostro impegno ora è, da un lato, integrare queste innovazioni nel Ssn per garantire cure personalizzate a tutti e, dall’altro, valorizzare il capitale umano trattenendo in Italia il sapere dei giovani ricercatori».
Come evidenziato da Ilaria Ottonelli, ricercatrice dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia, l’ecosistema è stato alimentato da oltre 700 nuove assunzioni, caratterizzate da un tasso di reclutamento femminile del 65,5% e da una capacità di assorbimento stabile che sfiora l’80% in alcuni dipartimenti. Un’attenzione particolare è stata rivolta all’alta formazione per garantire la continuità del capitale umano: sono stati coinvolti circa 200 dottorandi, di cui oltre 70 iscritti al neonato Dottorato Nazionale in RNA Therapeutics and Gene Therapy.
A questo si affianca il successo della PharmaTech Academy di Scampia, che ha coinvolto oltre 60 docenti e 25 aziende per formare decine di studenti, oltre al Placement Program condotto in collaborazione con Fondazione Emblema.
Aver impegnato la quasi totalità dei fondi assegnati dal Pnrr si è tradotto in oltre 1.000 articoli scientifici, più di 30 brevetti e 95 progetti di ricerca applicata finanziati attraverso i bandi a cascata, in meno di quattro anni. La ricerca si è trasformata in strumenti concreti per i pazienti grazie a investimenti mirati per il trasferimento tecnologico.
Tra le eccellenze biotech figurano PoliRNA (rigenerazione cardiaca), T-One Therapeutics (linfociti T esausti) e Alia Therapeutics (retinite pigmentosa). A queste si uniscono spin-off di altissimo profilo come Sinerise Therapeutics, we.MitoBiotech, TAG Therapeutics, DNAswitch e Genoa Instruments. L’intera filiera è validata da partnership strategiche con AstraZeneca, Chiesi Farmaceutici, Dompé Farmaceutici e Stevanato Group.
Di notevole impatto clinico è anche la cabina diagnostica Diana, sviluppata dalla startup Isinnova in stretta collaborazione con Antares Vision Group: uno strumento diagnostico avanzato non invasivo capace di eseguire oltre 60 esami in soli 15 minuti.
Modello ibrido per la stabilità dei trial clinici fino al 2030
La continuità operativa dell’ecosistema è assicurata da una transizione strutturata verso la programmazione ordinaria e un’apertura al settore privato. La Fondazione evolverà in un Open Innovation Hub, favorendo l’ingresso di nuovi enti e aziende che potranno accedere alle infrastrutture GMP e ai servizi avanzati.
I fondi pubblici del bando Pnric (2021-27) assicureranno l’avvio di nuovi progetti strategici a partire da maggio 2026 per i successivi 30 mesi, articolati in due filoni principali. Lo sviluppo tecnologico (iniziative Rna-Next, Innova-Rna e l’Advanced PharmaTech Academy, dotata di laboratori immersivi) e la medicina di precisione sul territorio tramite il progetto Impact (in partnership con l’Hub Heal Italia) destinato alle Regioni del Mezzogiorno.
In parallelo, le risorse della Legge di Bilancio 2025 (DM 398/2025), erogate in base al rispetto di rigorosi KPI, contribuiranno a garantire la stabilità a lungo termine, supportando le attività del Centro fino alla fine del 2030. Questa solida stabilità ibrida sosterrà una visione globale, includendo l’inserimento nel “Piano Mattei per l’Africa” e l’espansione internazionale con partner come Monash University, Khalifa University, Haihe Lab e ShanghaiTech.
Il prof. Rizzuto getta uno sguardo al futuro. «I nuovi fondi ci permetteranno di consolidare questo modello autofinanziato e ibrido. Il nostro futuro si basa sull’apertura a nuovi partner istituzionali e industriali, pronti a consolidare il nostro ruolo di eccellenza europea con nuove alleanze internazionali e a garantire stabilità ai nostri ricercatori fino al 2030».
