Garantire ai pazienti affetti da patologie rare un accesso omogeneo e tempestivo alle terapie innovative è fondamentale poiché incide in modo determinante su qualità e aspettativa di vita. In questa direzione si è mosso il progetto LaboRARE, avviato da SOBI nel 2021 con le Regioni italiane sul tema dell’Horizon Scanning e dell’Early Dialogue. I risultati della fase pilota in Lombardia e Campania e le prospettive future sono stati presentati al 44° congresso SIFO.
L’Horizon Scanning (HS) mira a identificare, filtrare e prioritizzare tecnologie nuove o emergenti, valutare il loro impatto sull’assistenza, sui costi, sulla società e sui sistemi sanitari mentre il dialogo precoce – Early Dialogue (ED) – tra chi sviluppa una nuova tecnologia, decisori e ricercatori, può impattare in modo rilevante su modalità, tempi e costi con i quali la stessa viene resa disponibile al paziente.
Il progetto LaboRARE
LaboRARE, laboratorio di HS e ED per le malattie rare – promosso da SOBI, biofarmaceutica multinazionale leader nello sviluppo di terapie innovative mirate a migliorare la vita delle persone con malattie rare – ha approfondito, attraverso il confronto tra diversi stakeholder, le tematiche sopra evidenziate. Conoscere in anticipo la disponibilità di un farmaco deputato a colmare un unmet need consente di valutare il suo potenziale impatto economico e organizzativo sul Sistema Sanitario Regionale e, auspicabilmente, accelerarne la disponibilità al paziente con patologia rara.
Il progetto ha preso avvio nel 2021 con una desk analysis e un osservatorio, durante il quale sono stati intervistati 24 tra stakeholders regionali, responsabili dell’accesso di nuovi farmaci, e referenti della rete malattie rare. Il risultato è stata una fotografia della situazione a livello regionale rispetto a HS e ED applicati alle terapie destinate al trattamento delle malattie rare.
Nel 2022, gli spunti emersi sono stati approfonditi in un confronto tra stakeholder di cinque Regioni italiane: Lombardia, Veneto, Marche, Campania, Calabria.
Il risultato ha portato all’identificazione di cinque punti condivisi su HS: centralizzazione dell’identificazione delle tecnologie e del reperimento dei dati di efficacia e sicurezza, alternative terapeutiche e costo; coinvolgimento della funzione regionale di controllo di gestione nel team di HS; registri, o elenchi, di studi clinici, usi compassionevoli, CNN (classe C, non negoziati); strutturazione di network tra gli attori di sistema e relativi task; strutturazione del dialogo con le aziende produttrici. A questi, si aggiungono quattro punti per ED: creazione di una rete tra Regioni con coordinamento nazionale; di una rete di centri sperimentatori; di un network tra gli attori di sistema e relativi task; strutturazione del dialogo per identificare i bisogni insoddisfatti di pazienti e clinici.
LaboRARE: dalla teoria alla pratica
Nel 2023 è stata avviata la fase pilota in Lombardia e Campania, volta ad implementare un processo strutturato di HS e ED. Gli obiettivi intendevano: garantire l’esistenza di un approccio sistematico per l’identificazione delle più importanti tecnologie sanitarie, nuove o emergenti, informando precocemente i decisori istituzionali e le organizzazioni sanitarie per ciò che concerne quelle che potrebbero modificare le opzioni o le decisioni clinico-sanitarie e, di acquisto-spesa; comprendere con anticipo l’impatto dei nuovi farmaci sui tetti di spesa regionali; migliorare la governance sui PDTA.
Per una strutturazione regionale di HS e ED sono stati considerati imprescindibili: la composizione di una Commissione ad hoc all’interno dell’organizzazione regionale; le procedure di funzionamento; le fonti dati, gli output e suoi destinatari; il raccordo tra Commissioni regionali di HS e AIFA.
I contributi alle commissioni di lavoro regionali
Per sostenere le due Regioni in questo dibattito, SOBI ha messo a disposizione le conoscenze tecniche e l’esperienza del prof. Giuseppe Turchetti dell’Università Sant’Anna di Pisa e di Annalisa Scopinaro di UNIAMO.
Il primo ha contestualizzato i temi di HS e ED – dal contesto italiano a quello internazionale – identificando gli obiettivi e fornendo alle due Regioni gli elementi necessari a una loro strutturazione regionale. La seconda ha portato all’interno dei due tavoli il punto di vista del paziente, illustrando la situazione nazionale ed evidenziando che, HS e ED sono così importanti da essere già presenti nel Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026. Il Piano prevede difatti la produzione entro dodici mesi dalla sua approvazione di un primo documento di HS sui farmaci per le malattie rare e relativo impatto economico stimato a seguito della rimborsabilità tramite SSN.
L’esperienza in Lombardia
Il tavolo lombardo, creato all’interno della DG Welfare e coordinato da Silvia Vecchio, responsabile f.f. della SC Servizio Farmaceutico dell’ATS di Pavia, e da Arrigo Paciello, direttore della UOC Servizio Farmaceutico Territoriale dell’ATS di Bergamo, ha inteso garantire l’esistenza di un approccio sistematico per l’identificazione di tecnologie sanitarie nuove o emergenti, comprendere in anticipo l’impatto di nuovi farmaci sui tetti di spesa regionali a breve e a medio termine per migliorare la programmazione e migliorare la governance sui canali distributivi e sui processi assistenziali. L’orizzonte temporale è stato fissato in ventiquattro mesi prima della presunta immissione in commercio. Sono stati valutati: l’impatto su spesa e organizzazione, orientamento ai canali distributivi e PDTA. È stato altresì stabilito che un report sintetico con un parere del tavolo di lavoro venga inviato mensilmente ai decisori regionali e che le informazioni vengano veicolate alla DG Welfare.
Gli obiettivi futuri prevedono la promozione di tavoli permanenti su HS e ED focalizzati su aree sanitarie critiche e di impatto per il SSR.
L’esperienza in Campania
Caratteristica peculiare del tavolo campano è stata l’implementazione di un sistema di HS per i farmaci destinati al trattamento delle malattie rare; scelta, quest’ultima, che trova fondamento nel PNMR 2023-2026.
Obiettivo del gruppo di lavoro, costituito dal prof. Giuseppe Limongelli, direttore del Centro Coordinamento Malattie Rare presso Regione Campania, da Marialuisa Mazzella, farmacista presso il Centro Coordinamento Malattie Rare, fa Maria Galdo, farmacista dirigente responsabile UOSD Gestione Clinica del Farmaco presso l’Ospedale Monaldi di Napoli e referente per l’UOD 06 Politiche del farmaco e dispositivi, quale esperto presso la Commissione Malattie Rare Regione Campania, e da Giulia De Marchi, farmacista presso l’Ospedale Monaldi, è stato l’implementazione di un sistema di HS finalizzato a individuare in modo efficiente, equo e veloce i centri da autorizzare alla prescrizione e a fornire informazioni su modalità organizzative relative ai nuovi trattamenti per malattia rara. Il report sarà trasmesso al tavolo tecnico regionale in due momenti: alla richiesta di inserimento nel Prontuario Terapeutico Regionale di farmaci per malattia rara e alla richiesta di accesso a farmaco CNN sul territorio regionale di farmaci per malattia rara.
Le fonti prescelte sono il sito EMA e il rapporto annuale HS di AIFA.
Una valutazione sintetica verrà fornita ogni quindici giorni. Il report verrà quindi inviato in formato elettronico alla segreteria del Tavolo Tecnico regionale Farmaceutico e dispositivi medici.
Tra gli obiettivi futuri, un’individuazione ancora più precoce di farmaci di futura immissione in commercio, grazie all’utilizzo della piattaforma europea EU Clinical Trials Register.
LaboRARE: stato dell’arte e prospettive
LaboRARE ha mostrato che HS e ED possono essere adattati alle esigenze delle singole Regioni. L’esperienza condotta nelle due Regioni dimostra la possibilità di strutturare un sistema di HS iso-risorse”, sfruttando strutture e personale già presenti negli organigrammi sanitari e regionali.
L’auspicio è quello che LaboRARE possa essere validato da un atto regionale formale così da diventare una best practice esportabile a tutte le Regioni.
