Disponibile in Italia la prima terapia cellulare CAR-T a singola infusione rimborsata dal SSN per pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario: tisagenlecleucel, già approvato nel nostro Paese per due precedenti indicazioni.
Il linfoma follicolare è una neoplasia ematologica maligna che rappresenta circa il 20% di tutti i linfomi non Hodgkin, con un’incidenza di 4-5 nuovi casi l’anno ogni 100mila soggetti. Nonostante presenti una risposta generalmente buona alla prima linea di trattamento, il linfoma follicolare è spesso recidivante.
Gli interventi terapeutici via via successivi determinano inoltre un progressivo accorciamento degli intervalli liberi da malattia che passano da 6,6 anni dopo la prima linea a 1,5 anni dopo la seconda, a 10 mesi dopo la terza.
Approvazione di tisagenlecleucel
In Italia è ora disponibile la prima terapia cellulare CAR-T a singola infusione rimborsata dal SSN per pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo due linee di terapia.
Si tratta di tisagenlecleucel, approvato per il linfoma follicolare come terza indicazione in Italia. Tisagenlecleucel aveva già ricevuto l’approvazione nel nostro Paese anche per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta a cellule B che è refrattaria in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva, e di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.
I risultati dello studio fase II ELARA
L’approvazione per questa nuova indicazione si basa sui risultati dello studio internazionale di fase II ELARA, in cui l’86% dei pazienti trattati con Tisagenlecleucel ha manifestato una risposta al farmaco; di questi, il 69% ha avuto una risposta completa.
Lo stesso studio ha, inoltre, evidenziato una risposta duratura e prolungata al trattamento: l’87% dei pazienti ha mantenuto una risposta completa per 9 o più mesi dopo la risposta iniziale. Nello studio sono stati valutati 94 pazienti con linfoma follicolare, con un follow-up mediano di circa 21 mesi.
Opportunità per pazienti con più bisogni terapeutici insoddisfatti
“Il linfoma follicolare è la seconda forma di linfoma nei Paesi occidentali”, ha spiegato il prof. Andrés J. M. Ferreri, presidente della Fondazione Italiana Linfomi e direttore dell’Unità Linfomi dell’Irccs Ospedale San Raffaele di Milano. “Si tratta di un sottotipo di linfoma non-Hodgkin, a basso grado o indolente, che origina dai linfociti B presenti nei linfonodi, milza, midollo osseo e tanti altri organi.
Sebbene abbia una natura principalmente indolente, questa neoplasia comporta prognosi differenti, in particolare nei pazienti cosiddetti POD24 (progression of disease within 24 months), ovvero sia quei pazienti con linfoma follicolare che vanno incontro a recidive e progressione della malattia nei primi 24 mesi da una terapia sistemica.
Si tratta di una popolazione di pazienti con numerose esigenze cliniche e terapeutiche insoddisfatte, per le quali l’innovazione terapeutica rappresentata dall’utilizzo delle cellule CAR-T, tra l’altro già efficacemente impiegate nel trattamento di altre neoplasie ematologiche, può davvero fare la differenza, anche in termini di remissione completa di lunga durata”.
“Per i pazienti affetti da linfoma follicolare avanzato, grazie alla nuova indicazione di Tisagenlecleucel, esiste ora una terapia con un significativo potenziale di risposta, come provato dai risultati dello studio globale di fase II ELARA sulla durata della risposta al trattamento e sulla remissione completa della malattia.
Si tratta dunque di un’opzione fondamentale nel nostro armamentario terapeutico per questo tipo di linfoma che, grazie anche alla singola somministrazione eseguita nei centri di riferimento, costituisce un programma terapeutico estremamente vantaggioso rispetto a chemio e immunoterapia”, ha aggiunto il prof. Pier Luigi Zinzani, presidente della Commissione Attività Formative della SIE e ordinario di Ematologia all’Università di Bologna.
