La Commissione Europea approva dupilumab per bambini con asma grave

Lo scorso dicembre sono stati pubblicati i risultati dello studio clinico randomizzato in doppio cieco controllato di fase 3 VOYAGE, condotto su oltre 400 bambini d’età tra 6 e 11 anni affetti da asma grave non controllata.

Questi dimostravano la sicurezza e l’efficacia di dupilumab, farmaco già usato contro la dermatite atopica e, negli adulti, con asma grave per gestire la patologia.
Nello specifico, il ricorso a questo anticorpo monoclonale ha permesso di: ridurre gli accessi ospedalieri e ambulatoriali nel 60% dei casi, contro il 20% dei bambini trattati con placebo; migliorare gli esiti della spirometria; ridurre del 70% la quantità di eosinofili presenti nel sangue; migliorare il controllo dell’asma nella totalità dei pazienti trattati, contro il 30% di coloro che hanno assunto il placebo; migliorare la qualità di vita nel 60% dei bambini e delle loro famiglie, contro il 35% dei trattati con placebo.
Per quanto riguarda la sicurezza, lo studio non ha evidenziato differenze nel numero di eventi avversi tra il gruppo di studio e quello di controllo: nel primo caso si sono verificati eventi avversi nell’83% dei casi, contro l’80% del placebo.

Soprattutto, il profilo di sicurezza è risultato coerente con quello già noto per il farmaco biologico in soggetti over 12 con asma da moderato a grave non controllato.
Questi risultati sono stati presentati alle autorità competenti e nei giorni scorsi la Commissione Europea si è espressa, estendendo l’autorizzazione all’immissione in commercio della terapia biologica anche per i bambini affetti da asma grave di età compresa tra i 6 e gli 11 anni.

Nello specifico, il farmaco può essere utilizzato in pazienti con infiammazione di tipo 2, aumento della conta degli eosinofili nel sangue e/o crescita dell’ossido nitrico espirato frazionato e con asma non controllata dall’so di corticosteroidi inalatori a dose medio-alta o altra terapia di mantenimento.
L’asma da moderata a grave non controllata di verifica in circa il 3% dei bambini tra 6 e 11 anni soggetti ad asma, percentuale che in Usa rappresenta circa 75.000 piccoli pazienti.
Numeri interessanti, soprattutto se si pensa che questi bambini e le loro famiglie devono spesso ricorrere a ricoveri ospedalieri per far fronte agli eventi di riacutizzazione che sfuggono alle terapie tradizionali.

In Italia, secondo uno studio del 2015, l’asma grave avrebbe una prevalenza di circa il 4.5% tra i bambini affetti da asma bronchiale e dello 0.5% nella popolazione pediatrica generale.

Per una quota di questi bambini le cure tradizionali funzionano, ciononostante la gestione dell’asma grave pesava già allora in modo rilevante sulle risorse sanitarie, assorbendo il 30-50% delle risorse destinate alla gestione dell’asma in generale, pari allo 0.5-1% della spesa sanitaria nazionale. E ciò solo considerando i costi diretti, ai quali vanno aggiunti i costi indiretti.
Inevitabilmente, una patologia non controllata e caratterizzata da riacutizzazioni e ospedalizzazioni incide molto anche sulla componente economica della sanità.
Poter ridurre gli eventi di riacutizzazione offre quindi un indubbio vantaggio ai piccoli pazienti e alle loro famiglie, ma anche alle casse della sanità che mai come negli ultimi anni sono state in difficoltà e richiedono risposte sempre più sostenibili.

Stefania Somaré