L’anticorpo monoclonale teplizumab indicato per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1, approvato da Fda nel 2022 e da Ema a gennaio 2026 per adulti e bambini sopra gli 8 anni, è somministrato in Italia in pazienti selezionati in prediabete per ritardare l’esordio della malattia. A Bergamo uno dei primi casi in Italia di infusione in un paziente adulto.
Una donna di 34 anni ad alto rischio di sviluppare diabete di tipo 1 la prima persona trattata con teplizumab all’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. Si tratta di un anticorpo monoclonale che ritarda l’esordio della malattia. Da fine 2024, in attesa del via libera di Aifa, il trattamento è disponibile in Italia in pazienti selezionati in condizione di stadio 2 del diabete di tipo 1 (prediabete) e con almeno due anticorpi anti-beta cellula, su indicazione dello specialista e dietro approvazione di un Comitato etico.
La paziente è stata sottoposta a infusione endovenosa per quattordici giorni e ha effettuato un monitoraggio clinico quotidiano. La terapia è stata ben tollerata, pur con lievi effetti collaterali. Dopo il periodo di osservazione, è stata dimessa in buone condizioni cliniche. Nei prossimi mesi proseguirà i controlli per verificare l’efficacia del trattamento.
Insorgenza ritardata
Teplizumab è un anticorpo monoclonale che ha dimostrato l’efficacia nel rallentare in media di due anni circa l’esordio clinico del diabete di tipo 1. Il trattamento, approvato dalla Direzione sanitaria dell’ASST Papa Giovanni XXIII e autorizzato dal Comitato etico, è stato effettuato sotto la supervisione di Nicolò Borella, diabetologo dell’Unità di Malattie Endocrine-Diabetologia e con l’assistenza del personale della Medicina interna, diretta da Roberta Caldara, e dell’équipe del Day Hospital della Diabetologia.
Il diabete mellito di tipo 1 inizia mesi (a volte anni) prima della comparsa dei sintomi di esordio della malattia. In condizione di prediabete è consigliato, specialmente in giovani adulti non obesi, un test per la ricerca di anticorpi, così da definire se si tratta di diabete di tipo 1 o 2.
La presenza di almeno due anticorpi che segnalano l’aggressione autoimmune dell’organismo contro le cellule del pancreas che producono insulina (cellule beta) definisce la diagnosi di diabete 1, che in questi casi è definita di stadio 2.
Ridotte l’aggressività dei linfociti T
Teplizumab agisce sul sistema immunitario riducendo l’aggressività dei linfociti T, rallentando la distruzione delle cellule pancreatiche. Studi clinici internazionali hanno dimostrato la capacità del farmaco di modificare la storia naturale della malattia, aprendo nuove prospettive nella sua gestione precoce.
Ottica di prevenzione
L’attività s’inserisce nel percorso d’innovazione terapeutica promosso dall’Unità di Malattie Endocrine-Diabetologia dell’Asst Papa Giovanni XXIII, diretta dal prof. Roberto Trevisan, impegnata in approcci avanzati alla gestione del diabete.
«Questo trattamento è un importante passo avanti verso una diabetologia sempre più orientata alla prevenzione. Le terapie immunomodulanti segnano un cambiamento significativo nella prevenzione del diabete di tipo 1. Questa esperienza ci consente di strutturare modelli assistenziali replicabili anche negli adulti».
Prospettive per i pazienti pediatrici
Insieme all’uso in giovani adulti, le prospettive più interessanti offerte da teplizumab riguardano l’ambito pediatrico. La legge 130 del 2023 prevede, attraverso la ricerca dei marcatori di danno beta cellulare, l’attivazione di un Piano nazionale di screening, in determinate fasce d’età, dei soggetti che andranno incontro a diabete tipo 1.
Le categorie più a rischio di sviluppare diabete sono i soggetti con malattie autoimmuni (celiachia, tiroidite, artrite idiopatica giovanile, psoriasi, vitiligine) o con familiarità per diabete tipo 1 e altre malattie autoimmuni e soggetti con iperglicemia occasionale.
Ritardare anche solo di pochi anni l’insulino-dipendenza e mantenere una seppur ridotta funzionalità beta cellulare residua è fondamentale. Diminuire la cronicità delle alterazioni glicemiche significa ridurre le complicanze nel tempo, migliorare la qualità di vita e la salute psicofisica sia nel bambino sia nel giovane adulto.
Rinviare la dipendenza da insulina permette a bambini e giovani adulti di iniziare in un’età più avanzata la gestione delle terapie, con maggiore consapevolezza e capacità di un uso quotidiano di insulina anche attraverso i dispositivi avanzati (es. pancreas artificiale).
