In Italia, sono più di 500 mila le persone che convivono con una neoplasia del sangue. Ogni anno si aggiungono circa 30 mila nuove diagnosi, la condizione è in costante evoluzione. La ricerca scientifica ha radicalmente cambiato il panorama delle cure: le possibilità di guarigione sono in aumento e, in molti casi, è possibile convivere con la malattia per lunghi periodi mantenendo una buona qualità della vita.
In occasione della giornata nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma, si è tenuta, a Roma, una conferenza stampa organizzata dall’Associazione Italiana contro leucemie, linfomi e mieloma (AIL).
In questo contesto, sono due gli obiettivi prioritari: offrire un sostegno concreto ai pazienti e facilitare l’accesso a terapie innovative ed efficaci. Il raggiungimento di questi traguardi è possibile grazie alla collaborazione costante tra AIL, società scientifiche ed enti impegnati nella lotta contro i tumori.
In questa direzione si inseriscono gli sforzi di AIL che ha finanziato 157 progetti di ricerca scientifica nell’ultimo anno. Inoltre, l’Associazione ha patrocinato diversi progetti tra cui: studi avanzati sulle terapie CAR-T, ricerche internazionali su leucemie e mielodisplasie, e il primo vero trial clinico sull’attività fisica nei pazienti ematologici.
A ciò si affiancano i consueti finanziamenti destinati alle principali società scientifiche ed enti di ricerca del settore (Sie, Sies, Fil, Gitmo e Airop) a conferma di una strategia sempre più orientata verso le nuove frontiere della cura e del miglioramento della qualità di vita.
«Nel suo stesso nome, AIL – ha spiegato il presidente nazionale AIL, Giuseppe Toro – racchiude la propria missione: essere al fianco dei pazienti ematologici e delle loro famiglie in ogni fase della malattia. Da oltre cinquantacinque anni AIL promuove e sostiene la Ricerca Scientifica ed è impegnata ogni giorno per accompagnare sin dalla diagnosi chi affronta un tumore del sangue, rendendo disponili servizi concreti, pensati su misura per rispondere ai reali bisogni di cura, assistenza e che migliorino la qualità della vita».
«Da oltre quarant’anni- ha ricordato Marco Vignetti, presidente della Fondazione Gimema Franco Mandelli, Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto – Gimema e AIL lavorano fianco a fianco per portare ai pazienti le migliori opportunità diagnostiche e terapeutiche. È un modello unico di collaborazione tra ricerca e società civile.
Senza il contributo costante di Ail, a livello nazionale e territoriale, molti dei nostri studi non avrebbero visto la luce: basti pensare al sostegno ai data manager nei centri, alla raccolta fondi, o alla capillare attività dei volontari. Questa alleanza è oggi più che mai fondamentale per continuare a garantire a tutti i pazienti accesso all’innovazione e qualità di vita».
Durante la conferenza dal titolo “Dalla Ricerca alla Cura: l’azione di AIL nella lotta ai tumori del sangue. Ricerca scientifica, innovazione terapeutica e assistenza ai pazienti” ematologi, rappresentanti delle Società scientifiche italiane in ambito ematologico ed esponenti del Terzo settore hanno discusso della situazione attuale e delle prospettive future per le malattie.
Lo stato delle malattie
Il mieloma multiplo riguarda prevalentemente le persone anziane over 70 e le nuove diagnosi nel 2024 sono state circa 6.700.
«Oggi – ha evidenziato Michele Cavo, professore di Ematologia Alma Mater Studiorum Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche, Università degli Studi di Bologna e presidente Working Party Mieloma Multiplo Gimema – la cura del mieloma multiplo può contare su un’ampia gamma di trattamenti, rappresentati da farmaci biologici che, nel corso degli anni, si sono articolati in tre grandi classi: gli inibitori del proteasoma, gli immunomodulanti e, più recentemente, gli anticorpi monoclonali. Inoltre, è disponibile la terapia CAR-T ide-cel, indicata per i pazienti con malattia in progressione dopo almeno tre precedenti terapie.
Di recente, EMA ha autorizzato l’immissione in commercio di questo e di un altro prodotto, non disponibile in Italia, in fasi più precoci. Questa estensione rappresenta un significativo avanzamento terapeutico. È auspicabile che entrambe possano essere offerti ai pazienti nella nuova indicazione, non appena sarà concluso il processo approvativo di AIFA».
Nel 2024 sono stati registrati circa 2.600 casi di leucemia mieloide acuta e circa 4 mila casi di mielodisplasie che riguardano in maggioranza over 65. Sono tumori aggressivi e spesso curabili.
Fabrizio Pane, professore ordinario di Ematologia, direttore di Dipartimento di Oncologia, Ematologia e Anatomia Patologica, Università Federico II di Napoli, Direttore UOC Ematologa e Trapianti di Midollo, AOU Federico II di Napoli, ha precisato: «è fondamentale eseguire una tipizzazione estesa, genetica, citogenetica e molecolare, nei pazienti affetti da leucemia, in particolare nei cosiddetti pazienti fit, ovvero coloro che hanno una condizione fisica tale da poter essere candidati a una chemioterapia intensiva.
L’età mediana alla diagnosi è prossima ai 70 anni e una quota significativa di pazienti, non è candidabile alla chemioterapia intensiva. In passato, le opzioni terapeutiche erano limitate e spesso si riducevano a un approccio palliativo. Oggi, sono disponibili terapie efficaci che consentono di ottenere buone remissioni e anche, migliorando le condizioni cliniche, rendere il paziente candidabile al trapianto allogenico, cioè a un percorso terapeutico potenzialmente curativo».
I tumori ematologici infantili più frequenti sono le leucemie acute, linfoidi e mieloide, i linfomi di Hodgkin e non Hodgkin. In Italia, ogni anno si ammalano di una neoplasia circa 1.400 bambini tra 0 e 5 anni e circa 800 adolescenti e quella ematologica oncologica è predominante in Italia come nel resto del mondo.
«In ematologia pediatrica – ha concluso la presidente AIEOP e responsabile Unità di Neuro-Oncologia, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Angela Mastronuzzi – il vero salto in avanti è stato fatto quando si è cominciato a utilizzare i protocolli di studio, perché i numeri sono piccoli e le patologie molto complesse. È, dunque, necessario attrezzarci per poter raggiungere dei risultati e verificare che i trattamenti siano efficaci e replicabili.
L’introduzione dei protocolli ci ha permesso di sperimentare nuovi trattamenti e soprattutto di lavorare in modo cooperativo per riconoscere i fattori di rischio associati alle patologie e poterle stratificare al meglio, al fine di somministrare la dose corretta di farmaco per il singolo paziente. A fine 2024 erano in corso 37 studi clinici: 19 nazionali e 18 internazionali».
I programmi di AIL
Sono numerosi i progetti annunciati da AIL per il 2025, tra cui: “LabNet per le leucemie mieloide acute e per le mielodisplasie”, “Proactive- Coordinamento studio internazionale sui pazienti con leucemia e meloide acuta (Lam), leucemia acuta promielocitica (Lap) e sindromi mielodisplastiche (Smd)”, e “Hemato-Wellness” sul ruolo dell’attività fisica fondamentale per la qualità di vita e anche per un miglioramento della prognosi.