I dati dello studio HOPE-B presentati a dicembre al 65° American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition continuano a dare fiducia sui benefici clinici di Hemgenix® (etranacogene dezaparvovec).
I risultati a tre anni dello studio registrativo HOPE-B dimostrano che una singola infusione consente livelli di attività del fattore IX elevati e sostenuti nel tempo e riduce significativamente il tasso di sanguinamenti annuali rispetto alla profilassi con fattore IX, con un profilo di sicurezza favorevole.
A tre anni dal trattamento con Hemgenix, il 94% dei pazienti è rimasto libero dalla profilassi.
Marianna Alacqua, direttore medico di CSL-B Italia, ha dichiarato: “Questi dati sono ulteriore conferma del valore clinico di Hemgenix rispetto agli attuali trattamenti e rappresentano una reale opportunità nella gestione dei pazienti con emofilia B elegibili alla terapia genica”.
Lo sviluppo clinico pluriennale di Hemgenix è stato guidato da uniQure e la sponsorizzazione degli studi clinici è passata a CSL dopo la concessione dei diritti globali di commercializzazione del trattamento.
CSL, leader mondiale delle biotecnologie, e uniQure N.V., azienda leader nel settore della terapia genica che promuove terapie trasformative per pazienti con gravi esigenze mediche, hanno annunciato di aver ricevuto il Prix Galien USA 2023 nella categoria Miglior Prodotto per le Malattie Rare/Orfane per Hemgenix. Il Prix Galien USA è il premio più importante negli Stati Uniti per l’avanguardia nei progressi scientifici nella biologia.
“CSL è onorata di ricevere il Premio Galien per Hemgenix”, ha dichiarato il dott. Oliver Schmitt, ad di CSL Italia. “Ringraziamo la Fondazione Galien per aver riconosciuto l’importante promessa e speranza che Hemgenix offre alle persone affette da emofilia B”.
CSL ha ottenuto l’approvazione da parte della FDA per Hemgenix nel novembre 2022 e l’autorizzazione condizionata alla commercializzazione da parte dell’EMA nel febbraio 2023, nonché l’autorizzazione dell’Agenzia Regolatoria dei Prodotti Medicinali e Sanitari del Regno Unito (MHRA), ed è entrato in un programma di accesso anticipato in Francia. Si tratta della prima terapia genica per il trattamento dell’emofilia B (deficit congenito del fattore IX) severa e moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del fattore IX.
