In Italia, l’epilessia colpisce circa 500 mila persone, il 15-37% delle quali refrattari ai trattamenti disponibili.
Le crisi focali rappresentano il tipo di crisi più comune e comportano un elevato rischio di recidiva e una bassa risposta ai farmaci antiepilettici.
Grazie all’immissione in commercio in Italia di cenobamato – annunciato lo scorso 27 giugno da Angelini Pharma – viene offerta a questa categoria di pazienti una nuova opzione di trattamento in grado di migliorare la loro qualità di vita.
Cenobamato
Cenobamato è una nuova opzione terapeutica per il trattamento delle crisi a esordio focale negli adulti con epilessia farmaco-resistente che non sono stati adeguatamente controllati sebbene già trattati con almeno due medicinali antiepilettici.
In Italia, si stima che i pazienti affetti da epilessia siano 500mila, a fronte di un dato globale di circa 50 milioni.
Le crisi focali rappresentano il tipo di crisi più comune, tanto da interessare tra il 55,7 e il 61,1% dei pazienti. Le stesse rappresentano un rischio maggiore di recidiva e una risposta minore ai farmaci rispetto alle epilessie generalizzate.
Una diagnosi di epilessia conferisce all’individuo una disabilità significativa, che include problemi fisici, psicologici e sociali, con un impatto negativo su autostima, ambiente familiare, relazioni, tempo libero e vita lavorativa.
Inoltre, le persone con epilessia, le cui crisi sono scarsamente controllate, hanno tassi di morbilità e mortalità più elevati e spesso soffrono di malattie concomitanti, di stigma sociale e di una ridotta qualità della vita.
Gli studi effettuati e gli obiettivi raggiunti
L’autorizzazione all’immissione in commercio del Cenobamato si basa su 3 studi chiave, che hanno coinvolto oltre 1.900 pazienti.
Lo studio registrativo (Studio 017), pubblicato su The Lancet Neurology, è di tipo multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo e ha dimostrato che – ai dosaggi di 100 mg, 200 mg e 400 mg/die – il Cenobamato ha migliorato in modo significativo il controllo delle crisi rispetto al placebo nei pazienti adulti con crisi a esordio focale che assumevano da 1 a 3 ASM.
Durante la fase di mantenimento di 12 settimane, il Cenobamato ha dimostrato, rispetto al placebo, tassi di risposta (percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione pari o maggiore al 50% delle crisi) significativamente più elevati a tutti i dosaggi.
Inoltre, il 4% (non significativo), l’11% (p = 0,002) e il 21% (p <0,001), dei pazienti rispettivamente trattati con Cenobamato 100 mg, 200 mg e 400 mg hanno segnalato zero crisi a esordio focale rispetto a solo l’1% dei pazienti trattati con placebo durante la fase di mantenimento.
I dati a lungo termine sul Cenobamato sono in fase di esame nelle estensioni in aperto degli studi clinici in doppio cieco controllati con placebo e nello studio di sicurezza in aperto, condotti in adulti con crisi convulsive incontrollate a esordio focale.
Inoltre, il Cenobamato è in corso di valutazione in uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ne valuta la sicurezza e l’efficacia come terapia aggiuntiva in pazienti con convulsioni tonico-cloniche primitivamente generalizzate.
«Il Cenobamato è un nuovo principio attivo anticrisi che ha un meccanismo d’azione unico perché è duplice e complementare: da un lato modula i recettori GABA non benzodiazepinici, dall’altro aumenta lo stato inattivato dei canali al sodio voltaggio-dipendenti riducendo così la neurotrasmissione eccitatoria attraverso i canali sodio dipendenti», ha sostenuto Oriano Mecarelli, past president di LICE, Lega Italiana contro l’Epilessia.
«Nella terapia delle epilessie, ad oggi, esiste una quota di pazienti che è ancora farmacoresistente. Ciò significa che le crisi epilettiche non sono controllate dalla terapia e, di conseguenza, la qualità di vita di queste persone è gravemente condizionata dalla patologia», ha spiegato Laura Tassi, presidente di LICE, Lega Italiana contro l’Epilessia.
«Avere a disposizione un nuovo farmaco come cenobamato significa offrire ai pazienti un’ulteriore opzione di trattamento che, attraverso il controllo delle crisi, migliori significativamente la qualità di vita permettendo loro di tenere sotto controllo la sintomatologia e di avere così un’attività sociale adeguata, che include, per esempio, poter guidare l’automobile».
Scoperto da SK Biopharmaceuticals e SK Life Science nel 2019, il Cenobamato è stato approvato con il marchio XCOPRI Ò(Cenobamato) dalla US Food and Drug Administration – FDA per il trattamento delle crisi epilettiche a esordio parziale (focale) negli adulti, e, nel 2021, con il marchio ONTOZRYÒ, dall’Agenzia Europea dei Medicinali – EMA in tutti gli Stati membri dell’Unione europea, più Svizzera, Islanda, Norvegia e Liechtenstein.
Elena D’Alessandri
