Partendo da un’analisi dell’esistente, e alla luce della revisione della legislazione farmaceutica presentata dalla Commissione Europea, il Forum delle Malattie Rare e Pediatriche promosso da ALTEMS con il contributo di Farmindustria ha proposto un documento alle istituzioni nazionali ed europee, frutto di un approccio condiviso all’unanimità, in cui vengono forniti suggerimenti su alcuni possibili elementi di miglioramento in termini di regolamentazione, equità di accesso alle cure e sostenibilità del sistema nel lungo periodo.
La presentazione del documento – che ha rappresentato il momento conclusivo del percorso – è avvenuta in occasione di un evento di riflessione promosso da ALTEMS su questi temi, ospitato a Roma lo scorso 9 maggio.
Lo scorso 9 maggio a Roma, ALTEMS – Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari – Facoltà di Economia dell’Università Cattolica del campus di Roma, in collaborazione con Farmindustria, ha promosso un’occasione di confronto e di riflessione – con il coinvolgimento delle più diverse figure italiane ed europee dell’ecosistema salute – sul tema delle malattie rare e dei farmaci orfani e pediatrici.
L’evento è stato anche l’occasione per presentare il documento di sintesi, uno statement articolato in 8 punti, realizzato dal Forum Malattie Rare e Pediatriche, rivolto a istituzioni nazionali ed europee che fornisce suggerimenti per una implementazione nella regolamentazione, nell’accesso alle cure e nella sostenibilità, in un momento di revisione della legislazione farmaceutica presentata dalla Commissione Europea.
Farmaci orfani e malattie rare
I farmaci orfani sono quei medicinali utilizzati per le diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare, patologie queste che interessano una fetta ristretta della popolazione, sovente sin dalla nascita o dalla prima infanzia.
A livello europeo si tratta di 25-30 milioni di persone, mentre a livello globale si è stimato che le malattie rare per le quali non esiste cura oscillano tra le 4.000 e le 5.000.
«Per questo l’ALTEMS ha voluto offrire ai diversi attori protagonisti dell’ecosistema sanitario nazionale ed europeo, un percorso di confronto che ha portato alla costruzione di un modello migliore di regolazione e garantendo accessibilità alle cure, innovazione e sostenibilità.
Abbiamo cercato di confrontarci con chi si occupa di malattie rare e farmaci orfani e pediatrici e la giornata di oggi rappresenta il momento conclusivo del percorso che ha visto diversi incontri. Abbiamo estratto alcuni elementi comuni con l’obiettivo di fornire un supporto alla Commissione europea nella fase di revisione della normativa», ha spiegato in apertura Amerigo Cicchetti, Direttore di ALTEMS.
Situazione italiana e scenario europeo
Già durante la scorsa legislatura è stata approvata la Legge Quadro sulle Malattie Rare. “Il Piano Nazionale Malattie Rare riceverà a breve il via libera dalla Conferenza Stato Regioni” ha informato il Sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato, che ha sottolineato le perduranti diseguaglianze territoriali nell’accesso alle cure, ancora troppo presenti, tra Nord e Sud del Paese, tra le stesse Regioni e, addirittura, tra le diverse Asl della stessa regione.
«Non possiamo più permettere i viaggi della speranza e che Regioni in piano di rientro non dispensino farmaci importanti».
Secondo Gemmato, per ampliare l’accesso ai farmaci «vanno perseguite tutte le strade, anche l’opportunità di utilizzare farmaci galenici personalizzati».
La deputata Chiara Colosimo ha ricordato l’esigenza di ampliare il Fondo AIFA per i farmaci orfani, ad oggi non più sufficiente.
L’impegno delle aziende del farmaco e le perplessità verso la revisione della legislazione farmaceutica
«Le aziende del farmaco sono molto impegnate sul fronte delle malattie rare e grazie al Regolamento sui farmaci orfani sono state rese disponibili nuove terapie con un impatto positivo sulla salute e sulla vita di 6,3 milioni di pazienti rari in Europa.
Secondo il report Pipeline Review di IQVIA, il 30% delle terapie in fase di sviluppo sono farmaci per malattie rare. Ecco perché bisogna consolidare e implementare le conquiste ottenute grazie al Regolamento Europeo sui Farmaci Orfani.
Con la proposta di revisione della legislazione farmaceutica corriamo il rischio di frenare gli investimenti delle imprese in questo campo, con conseguenze negative sullo sviluppo e la disponibilità di terapie prima inesistenti. Perché spesso la mancanza di opzioni terapeutiche in alcune aree dipende da ostacoli scientifici, normativi ed economici.
Serve un sistema normativo flessibile ma prevedibile, che effettivamente incentivi la Ricerca verso i bisogni insoddisfatti che si intendono affrontare», ha sostenuto Enrico Piccinini, Coordinatore Gruppo Tecnico Malattie Rare Farmindustria.
Sulla stessa linea anche il presidente di Farmindustria, Marcello Cattani, che ha sottolineato il momento di grande fermento del settore con importanti prospettive di cura.
«La pipeline farmaceutica è oggi al suo record storico, con oltre 20.000 molecole allo studio, anche per le malattie rare. E con investimenti di 1.600 miliardi di dollari in Ricerca e Sviluppo previsti nel mondo tra il 2023 e il 2028.
Attrarre investimenti in Ricerca e Sviluppo in Europa è quindi un obiettivo strategico ed è fondamentale valorizzare l’innovazione e accelerare l’accesso dei malati rari ai nuovi farmaci. L’Italia con il nuovo Piano Nazionale malattie rare sta perseguendo con determinazione, anche se rimane il tema delle risorse che devono essere adeguate alla sfida. I segnali che giungono dall’Europa sono invece poco rassicuranti.
La proposta di revisione della legislazione farmaceutica presentata recentemente dalla Commissione UE indebolisce la proprietà intellettuale, e mette a rischio i risultati raggiunti anche nel campo delle malattie rare, area nella quale grazie al Regolamento Europeo sui farmaci orfani adottato nel 2000 oggi i medicinali approvati sono oltre 250 contro gli appena 8 del 2000.
La revisione in corso se approvata nell’attuale formulazione avrebbe ricadute negative sull’accesso alle cure e all’innovazione dei cittadini. E sulla competitività e attrattività per gli investimenti dell’intero continente, allargando quel gap che già oggi esiste con altri Paesi extra UE», ha ribadito il Presidente Cattani.
Il documento presentato dal Forum Malattie Rare e Pediatriche, focalizzandosi su 8 punti cardine, ha inteso fornire degli utili suggerimenti affinché la revisione dei Regolamenti possa avere un impatto positivo sulla vita dei pazienti, sull’accesso alle cure e sulla sostenibilità dei sistemi.
«Le disparità sanitarie dovrebbero essere ridotte, poiché l’obiettivo è offrire la stessa qualità di trattamento a tutti i pazienti dell’Ue, assicurando che i bambini e i pazienti affetti da malattie rare siano trattati allo stesso modo di qualsiasi altro paziente»,” ha sottolineato Entela Xoxi, Senior Sceintific Advisor ALTEMS.
